信念医药AAV基因药物BBM-H901的新药上市申请被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序

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信念医药AAV基因药物BBM-H901的新药上市申请被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序
发布时间: 2024-08-05 来源: 求实药社

2024年8月2日，信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）宣布：国家药品监督管理局（NMPA）已将BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）纳入优先审评审批程序。

7月24日，BBM-H901注射液的新药上市申请获国家药品监督管理局正式受理，成为国内首个递交新药上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。此次，该款产品被成功纳入优先审评品种名单（受理号：CXSS2400078），这是其临床价值被认可的重要体现，更将对其获批上市的进程提速产生积极影响。

在中国，“血友病”早在2018年就被收录于《第一批罕见病目录》¹ 。作为国家1类创新药，BBM-H901注射液也已在2022年被国家药品监督管理局纳入突破性治疗品种名单。故而该产品属于“临床急需的防治罕见病的创新药”，亦为“纳入突破性治疗药物程序的药品”，符合药品上市许可申请的优先审评审批条件。

国家药品监督管理局药品审评中心官网信息

信念医药将积极配合监管机构的专业审核，全面推动BBM-H901注射液的早日获批和患者可及。与此同时，公司亦将广泛布局多维治疗领域，致力解决未被满足的临床需求，促进中国源头创新，赋能全球患者健康，在践行企业使命的旅程中踔厉奋发、笃行不怠！

注释

¹http://www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/201806/393a9a37f39c4b458d6e830f40a4bb99.shtml

关于BBM-H901

BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2022年，BBM-H901注射液被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。2024年，该款产品成为国内首个递交新药上市申请的AAV基因治疗药物。其研究者发起的临床研究（IIT）结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，并在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示。

关于信念医药

信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段。

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