7 月 31 日,根据药物临床试验登记与信息公示平台,阿斯利康与 Alexion 启动了一项国内 III 期临床试验。该试验是一项单臂、开放标签、多中心研究,旨在评估瑞利珠单抗(Ravulizumab)在初治成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者中的有效性、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性。
瑞利珠单抗是 Alexion 公司开发的长效 C5 单克隆抗体,独特的设计让它具有比第一代 C5 补体抑制剂更长的半衰期。在治疗 PNH 患者时,它只需每 8 周静脉给药一次就可以有效控制溶血的发生。目前,瑞利珠单抗已经在国外批准多种自身免疫性疾病,包括 PNH、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、重症肌无力以及视神经脊髓炎。
2021 年 6 月,阿斯利康收购 Alexion,宣布正式进入罕见病领域。从目前公布的两年随访数据来看,PNH 患者在接受瑞利珠单抗治疗期间,血清瑞利珠单抗的最低浓度保持 ≥175 μg/mL,乳酸脱氢酶(LDH)水平从基线到第 743 天的平均变化为 +2.3%。溶血发作(BTH)事件的发生率为 3.9%,表明该治疗方法在长期随访期间维持了有效的药物浓度和治疗效果。
今年 3 月,瑞利珠单抗又一项 III 期临床研究结果公布,数据显示,在 13 名 PNH 儿童患者中,初治组患者的血清瑞利珠单抗最低浓度为 610.50 ± 201.53 μg/mL,经治组患者为 518.29 ± 109.67 μg/mL;两组的血清游离 C5 浓度分别为 0.061 ± 0.021 μg/mL 和 0.061 ± 0.018 μg/mL。研究表明,瑞利珠单抗在这两组患者中均保持了较高的血清浓度,并有效地降低了血清游离 C5 的水平,证明了其在 PNH 儿童患者中的有效性和安全性。
PNH 是一种由于多能造血干细胞层面的糖化磷脂酰肌醇 A 类(PIGA)基因体细胞突变引起的罕见疾病。尽管被视为良性疾病,但在传统治疗手段下,患者的生存率仍然亟需改善。
除瑞利珠单抗外,阿斯利康的另一款 C5 单克隆抗体依库珠单抗(最初由 Alexion 开发)早在 2018 年于我国获批上市,用于治疗 PNH,后续它还获批了抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)和 aHUS 两个罕见病适应症。
在今年 2 月和 4 月,PNH 治疗领域迎来了两款新药的获批,分别是罗氏的可伐利单抗和诺华的伊普可泮。此外,越来越多的药企也在 PNH 治疗方面加紧布局。2024 年 5 月 28 日,再鼎医药与合作伙伴再生元启动了 C5 抗体 Pozelimab 和 C5 siRNA 疗法 Cemdisiran 联合治疗 PNH 的 III 期临床试验。
国内药企在 PNH 治疗领域也表现积极。目前,恒瑞医药的 HRS-5965、科越医药的 KP104、天辰生物的 LP-005 以及美悦生物的 MY008211A 均已进入临床 II 期阶段。
宣贯党的二十届三中全会精神 推动协会
在金秋九月,高热酷暑气温下,为学..四川省医药保化品质量管理协会召开第七
四川省医药保化品质量管理协会第七..关于召开第七届四次理事会的通知
各相关单位: 经研究,四川省医..冉文萍秘书长拜访四川省医药保化品质量
近日,成都高新区生物产业联合会秘..四川省医药保化品质量管理协会 党建工
落实两新工委安排 党纪党史教育不..协会党支部开展党纪教育党课
为继续深入学习贯彻习近平总书记关..学习宣贯省委十二届五次全会精神 促进
为学习宣贯省委十二届五次全会精神..关于启用《药品生产企业质量受权人培训
各相关企业: 四川省医药保化品..关于收取2024年度会费的通知
各会员单位: 在过去的一年里,..四川省医药保化品质量管理协会章程
会徽设计说明: 本标志以表现四..四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应急指
四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应..四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应急指
四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应..