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超4.6亿美元!穿越血脑屏障小分子获益普生助力全球开发
发布时间: 2024-08-08     来源: 药明康德

 

 

 

益普生(Ipsen)和Day One Biopharmaceuticals今天宣布达成一项全球合作协议。根据协议条款,益普生将负责美国以外所有国家和地区的toverafenib的监管和商业化活动,包括toverafenib在未来所开发的新适应症。

Toverafenib是一款具有大脑渗透性的RAF激酶抑制剂,在今年4月获得美国FDA加速批准商品名为Ojemda),用于治疗6个月及以上的复发或难治性儿童低级别胶质瘤(pLGG)患者。这些患者携带BRAF融合或重排,或BRAF V600突变。根据美国FDA的新闻稿,这是FDA首次批准一种全身疗法,用于治疗携带BRAF重排(包括融合)变异的儿童低级别胶质瘤患者。Tovorafenib曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定和罕见儿科疾病资格,用于治疗携带激活性RAF变异的pLGG。

 

 

 

儿科低级别胶质瘤是儿童中最常见的脑瘤,约占所有中枢神经系统肿瘤的30-50%。在pLGG患者中,BRAF基因融合是最常见的癌症驱动因素。此前获批的BRAF抑制剂只对携带BRAF V600突变的肿瘤有活性,而且在大脑中活性有限,并且不能用于携带BRAF融合的患者。

 

目前,tovorafenib正在3期临床试验FIREFLY-2中接受评估,作为一线单药疗法,治疗新确诊的儿童和青少年pLGG患者,他们携带RAF变异。


根据协议条款,Day One将获得约1.11亿美元的预付款,其中包括约7100万美元的前期付款以及4000万美元的股权投资,并有机会获得高达约3.5亿美元的额外产品上市和商业化里程碑款项。 

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