儿科低级别胶质瘤是儿童中最常见的脑瘤,约占所有中枢神经系统肿瘤的30-50%。在pLGG患者中,BRAF基因融合是最常见的癌症驱动因素。此前获批的BRAF抑制剂只对携带BRAF V600突变的肿瘤有活性,而且在大脑中活性有限,并且不能用于携带BRAF融合的患者。
目前,tovorafenib正在3期临床试验FIREFLY-2中接受评估,作为一线单药疗法,治疗新确诊的儿童和青少年pLGG患者,他们携带RAF变异。
根据协议条款,Day One将获得约1.11亿美元的预付款,其中包括约7100万美元的前期付款以及4000万美元的股权投资,并有机会获得高达约3.5亿美元的额外产品上市和商业化里程碑款项。
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