近日,中国国家药监局(NMPA)药品审评中心(CDE)官网公示,重庆精准生物的pCAR-19B细胞自体回输制剂(普基仑赛注射液)已经提交新药上市申请,并获得受理。据悉,该产品也是国内首款针对儿童白血病的CAR-T产品,用于治疗3-21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)的患者。
值得一提的是,去年11月,合源生物的CAR-T产品纳基奥仑赛注射液获批上市,用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL),这也是国内首款获批上市的用于治疗急淋白血病的CAR-T产品。
白血病是全球最为常见的恶性肿瘤之一,其发病总人数和每年新增人数均呈现上升趋势。其中,急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)是儿童最常见的恶性肿瘤,其发病率约(3~5)/10万,也是导致儿童和青少年死亡的主要疾病之一,其中B-ALL约占ALL的80%左右。
资料显示,pCAR-19B针对中国人群,对CAR结构进行优化,同时采用了更为安全的基因转导载体系统,从而具有更好的有效性和安全性。Ⅰ期临床试验数据显示,入组的9例患者均获得完全缓解(CR),总体缓解率达100%,且首次达到完全缓解(CR)的患者微小残留病变(MRD)也均为阴性;无剂量限制性毒性(DLT)和治疗相关死亡事件发生,总体安全性和耐受性良好。
2023年11月,pCAR-19B获准纳入“突破性治疗品种”,拟用于治疗3-21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病(B-ALL)的患者。2024年6月,pCAR-19B细胞自体回输制剂(普基仑赛注射液)拟纳入“优先审评品种”,用于治疗3~21岁CD19阳性复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。
此外,精准生物针对血液系统肿瘤还布局了成人白血病治疗产品,现已进入II期临床研究阶段;短时高效制备平台PRIMCAR开发的靶向CD19的MC-1-50,目前2项适应症分别于北京大学肿瘤医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院开展I期临床试验;我国首个进入注册临床靶向CEA CAR-T产品C-13-60,以及兼具血液和实体肿瘤双应用场景的C-4-29。
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