拜耳（Bayer）集团及其全资独立运营子公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）今日宣布，美国FDA已授予用于治疗中度帕金森病的在研基因疗法AB-1005快速通道资格。AB-1005还获得了英国药品与保健品管理局（MHRA）授予的创新通行证认定（Innovation Passport），用于治疗帕金森病。

AskBio公司中枢神经系统（CNS）基因疗法临床开发副总裁Amber Van Laar博士在接受药明康德内容团队采访时表示，通过核磁共振成像（MRI）监测药物递送至大脑是一个重大的技术飞跃，允许神经外科医师将药物直接、准确和一致地递送到受特定疾病影响的脑区。该公司相信递送技术的改善对于基因疗法的精准给药，以及证明其临床效果至关重要，特别是对于像GDNF这样的神经营养生长因子。

英国MHRA创新通行证认定是英国创新许可与准入通道（ILAP）的起点，旨在加快药物和疗法上市，尽早惠及患者。此项认定提供了与MHRA及其合作伙伴合作创建新疗法产品“特定目标开发概述（TDP）”的机会。TDP将定义关键的监管和开发特点，识别潜在隐患，提供专业工具包并绘制尽早实现患者可及的路线图。

帕金森病是一种渐进性神经退行性疾病，由大脑神经细胞死亡引起，导致多巴胺水平下降。据估计，在确诊时，患者已经失去50-80%的多巴胺能神经元。这些神经元的损失导致运动功能逐渐丧失，并出现震颤、肌肉僵硬和动作迟缓等症状。即使服用药物，帕金森病的症状也会在一天中反复。据帕金森基金会统计，全球有超过1000万人患有帕金森病，其中约100万人居住在美国。该疾病目前无法治愈，且治疗有效性往往随时间推移而降低。