ReCode：吸入式mRNA疗法获FDA孤儿药资格认定 - 四川省医药保化品质量管理协会

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ReCode：吸入式mRNA疗法获FDA孤儿药资格认定
发布时间: 2024-07-01 来源: 细胞基因治疗前沿

6月27日，处于临床阶段的基因药物公司ReCode Therapeutics宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已授予RCT1100治疗原发性睫状肌运动障碍 (PCD) 的 "孤儿药认定"。RCT1100 是一种正在开发的新型研究疗法，用于治疗由DNAI1基因致病突变引起的 PCD。

PCD 是一种罕见的渐进性遗传疾病，以纤毛功能障碍为特征，纤毛是呼吸道中的微小毛状结构。纤毛功能缺陷导致无法清除呼吸道中的粘液。因此，细菌和病毒会滞留在气道中，导致慢性感染和呼吸功能受损，少数患者需要进行肺移植手术。DNAI1 基因突变约占PCD 病例的 7%。

"PCD是一种罕见的遗传性肺部疾病，目前尚无FDA批准的治疗方法；因此，获得这一称号是对PCD患者群体的重要认可，"ReCode Therapeutics公司首席执行官、医学博士Shehnaaz Suliman说。"我们正在美国和英国积极招募PCD患者参与我们的单剂量研究，并期待在完成招募后与大家分享最新进展。"

ReCode利用其专有的选择性器官靶向（SORT）脂质纳米颗粒（LNP）递送平台开发了RCT1100，这是一种吸入式mRNA疗法，旨在向气道靶细胞递送DNAI1 mRNA。DNAI1 mRNA 在细胞内被翻译成 DNAI1 蛋白，旨在通过解决疾病的根本原因来建立正常的纤毛功能。在临床前研究中，该公司的 DNAI1 mRNA 能有效产生 DNAI 蛋白，并在相关的PCD模型中挽救睫状肌功能。

ReCode公司目前正在招募患者参加一期开放标签研究的B部分，该研究旨在评估DNAI1基因致病突变引起的PCD患者使用雾化器吸入单次升剂量RCT1100的安全性和耐受性。

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