亨廷顿病反义寡核苷酸疗法早期临床结果积极

Wave Life Sciences今天宣布，在研疗法WVE-003在治疗亨廷顿病（HD）的1b/2a期临床试验SELECT-HD中取得了积极成果。WVE-003是一款等位基因选择性反义寡核苷酸（ASO），旨在降低突变亨廷顿蛋白（mHTT）表达并保留健康的野生型亨廷顿蛋白（wtHTT）。

在28周评估期间观察到WVE-003组患者显著的mHTT蛋白水平降低：在24周（最后一次给药后8周），脑脊液（CSF）中mHTT与安慰剂组患者相比平均降低46%（p=0.0007）。在28周（最后一次给药后12周），CSF中mHTT平均降低44%（p=0.0002），支持每季度或更少频率的给药。

在28周评估期间，wtHTT蛋白水平得到维持，验证了等位基因选择性沉默。此外，与安慰剂相比，wtHTT蛋白水平显著增加。

wtHTT蛋白支持神经元的健康和功能，并对脑室中的CSF流动至关重要。mHTT会降低wtHTT的功能，只有选择性降低mHTT才有可能缓解其对wtHTT蛋白功能的负面影响。

在24周（最后一次MRI评估）时，mHTT的减少与尾状核萎缩的减缓相关（R=-0.50；p=0.047）。尾状核萎缩是一个影像学生物标志物，可预测患者的临床结果，包括总运动评分（TMS）的临床显著恶化。

安全插入全新基因，新锐完成8200万美元A轮融资

Exsilio Therapeutics公司今天宣布走出隐匿模式，并完成8200万美元的A轮融资。Exsilio将利用这笔资金推进其基于自然界中可编程遗传元件的基因药物。这些元件可以通过mRNA编码，它们能够精确地将新基因插入到细胞DNA中的安全位点，具有可重复给药的潜力。

礼来与OpenAI达成合作，开发创新抗生素

礼来公司（Eli Lilly and Company）今日宣布与OpenAI达成合作，利用OpenAI的生成式AI发现新型抗生素以治疗耐药病原体。抗生素耐药性（AMR）是全球健康领域的首要公共卫生威胁之一。

与OpenAI的合作进一步支持礼来公司通过其社会影响风险投资组合针对耐药病原体的承诺。此前，该投资组合向AMR行动基金承诺投资1亿美元，目标为在2030年前为患者提供两到四种新抗生素，提供针对多重耐药病原体的下一道防线。2023年4月，AMR行动基金宣布了对一系列针对感染的生物技术公司的最新投资。