近日，一家mRNA 领域的新生物技术公司 Exsilio Therapeutics A轮融资募资 8200 万美元，专注开发带有 mRNA 成分的新型基因药物。 此次融资由诺华风险基金和Delos Capital共同领投，OrbiMed、Insight Partners、J.P.Morgan Life Sciences Private Capital、CRISPR Therapeutics、Innovation Endeavors、Invus、Arc Ventures和Deep Insight跟投。值得注意的是，该公司由Moderna首席医疗官Tal Zaks领导。自从离开mRNA 巨头Moderna后，Tal Zaks一直将时间花在投资方面。他目前担任投资公司 OrbiMed 的合伙人并将继续担任，同时还担任 PIC Therapeutics、iECURE、Convergent Therapeutics 和 Minervax 的董事。Exsilio旨在利用mRNA和其他工具来制造药物，这种药物可以有效地将整个基因粘贴到细胞中，并且可以多次给药。目标是以一种可扩展和更有效的方式扩大基于基因的药物的覆盖范围。
这种方法可以避开基因替代疗法中常用的病毒传递系统的局限性。例如，腺相关病毒太小，无法包含一些大的基因，可能会触发身体的防御，导致副作用或影响治疗。Exsilio董事长兼临时首席执行官Tal Zaks博士表示：“Exsilio利用mRNA的优势，编码了永久整合的基因，提供了治愈而非短暂效果的可能性。通过可重复和可滴定的方法插入完整基因的能力，能够治疗遗传病。”Exsilio 的研发仍处于早期阶段，但凭借此次募资可推进其基因药物。在生物技术融资才刚刚开始复苏的时候，Exsilio 的A 轮融资代表了市场对其技术的强有力认可。
参考资料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/mrna-genomic-medicines-biotech-exsilio-breaks-cover-82m-and-tal-zaks-helm
