诺和诺德血友病A双特异性抗体疗法3期临床结果积极

诺和诺德（Novo Nordisk）日前宣布了在研血友病A双特异性抗体疗法Mim8的3期临床试验FRONTIER2的最新结果。试验结果显示，在未接受过预防性治疗的试验人群中：Mim8每周一次和每月一次的治疗分别让估计年化出血率（ABR）减少了97.1%和98.7%。

每周一次和每月一次的Mim8预防性治疗显著减少需要治疗的出血事件，每名患者每年的估计平均ABR分别为0.45次和0.20次，相比之下，未接受预防性治疗的人群估计平均ABR为15.75次。在每周一次Mim8治疗组中，85.7%的人群未出现出血，而在每月一次Mim8治疗组中，这一比例为95.0%。

在有先前凝血因子预防性治疗史的试验人群中：每周一次和每月一次的Mim8治疗减少估计的平均ABR分别为48%和42.6%。与先前使用的凝血因子预防性治疗相比，每周一次和每月一次的Mim8显著减少需要治疗的出血事件。每周一次Mim8治疗的估计平均ABR为每名患者每年2.51次（之前的凝血因子预防性治疗为4.83次），而每月一次Mim8治疗的估计平均ABR为每名患者每年1.78次（之前的凝血因子预防性治疗为3.10次）。在每周一次Mim8治疗组中，66.3%的参与者未出现出血，而在每月一次Mim8治疗组中，这一比例为65.3%。

Mim8是一种模拟凝血因子VIIIa的双特异性抗体，通过皮下注射给药，它通过连接凝血因子IXa和X，替代缺失的因子VIII，有效恢复身体的凝血酶生成能力，帮助血液凝固。

武田潜在“best-in-class”抗体疗法2b期临床结果积极，即将启动3期临床试验

武田（Takeda）日前公布了其2b期随机、双盲、安慰剂对照研究的积极结果。该研究评估了mezagitamab（TAK-079）在持续性或慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者中的安全性、耐受性和疗效。ITP是一种罕见的免疫介导出血性疾病，特征是血小板在血液中加速破坏，导致血小板计数减少和出血增加。试验数据显示，mezagitamab治疗的患者显示出快速且持续的血小板计数增加，这种效果在最后一剂后持续8周直至第16周。武田计划在2024财年下半年启动mezagitamab在ITP患者中的全球性3期临床试验。
 

试验结果显示，mezagitamab治疗在所有三个剂量水平上均显著改善了血小板应答。接受mezagitamab治疗的患者显示出快速且持续的血小板计数增加，这种效果在最后一剂治疗后持续8周直至第16周，展示了mezagitamab对血小板应答的快速和持久疗效。

在所有评估的血小板应答指标中，600 mg mezagitamab剂量组的患者表现最佳，具体来说，81.8%患者达到了完全血小板应答，90.9%达到具有临床意义的血小板应答，100%达到了止血血小板应答。

Mezagitamab是一种全人源免疫球蛋白IgG1单克隆抗体（mAb），对表达CD38的细胞（包括浆母细胞、浆细胞和自然杀伤细胞）具有高亲和力，导致它们的耗竭。Mezagitamab治疗旨在提供快速且持续的血小板应答改善，并恢复血小板计数至功能水平。

“first-in-class”疗法再获FDA批准

Harmony Biosciences今日宣布，美国FDA已批准其“first-in-class”疗法Wakix（pitolisant）片剂扩展适用范围，用于治疗6岁及以上发作性睡病儿童患者的过度嗜睡（EDS）。它在2019年8月首次获得FDA批准用于治疗成人发作性睡病患者的过度嗜睡，随后在2020年10月获得FDA批准用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒症。

Wakix是一款“first-in-class”的选择性组胺3（h3）受体拮抗剂/反向激动剂，通过一种全新的作用机制——增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放——发挥作用。