今日，美国FDA宣布，将礼来公司开发的RET抑制剂Retevmo（selpercatinib）的加速批准转化为完全批准，用于治疗晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和2岁以上儿童患者。这些患者需要接受全身性治疗，并且对放射性碘疗法产生耐药性。

Retevmo的疗效在临床试验LIBRETTO-001中得到评估，这是一项多中心、开放标签、多队列临床试验，涉及65名RET融合阳性甲状腺癌患者。主要疗效结果指标是总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。在41名之前接受过治疗的患者中，ORR为85%（95% CI：71%，94%），在24名未接受过全身性治疗的患者中，ORR为96%（95% CI：79%，100%）。在经治患者中，中位DOR为26.7个月，而在初治患者中，中位DOR尚未达到。

其他支持证据包括在LIBRETTO-121研究中10名RET融合阳性甲状腺癌的儿童和年轻成人患者的ORR和DOR数据，这是一项国际性单臂、多队列的临床试验，针对携带晚期RET变异实体瘤的儿童和青少年患者。在这些患者中，ORR为60%（95% CI：26%，88%），其中83%患者的缓解持续时间超过12个月。

最常见的不良反应（≥25%）是水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。最常见的3级或4级实验室检测异常（≥5%）是淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、钠减少和钙减少。

Retevmo是一款强效RET激酶抑制剂，它在2020年首次获得美国FDA加速批准，治疗非小细胞肺癌（NSCLC）、MTC和甲状腺癌这三种癌症。这些患者肿瘤的RET基因出现融合或者突变。