6月3日，QurAlis发布公告：与礼来达成独家许可协议，授予礼来开发和商业化其反义寡核苷酸(ASO)疗法QRL-204的全球权利。QurAlis将获得 4500万美元预付款、额外股权投资以及有资格获得高达5.77亿美元的里程碑付款及分成版税。

QRL-204是一种潜在的first-in-class剪接开关（splice-switching）反义寡核苷酸(ASO)，旨在恢复肌萎缩性侧索硬化症(ALS)、额颞叶痴呆(FTD)和其他神经退行性疾病中的UNC13A功能。

肌萎缩性侧索硬化症是一种进行性神经退行性疾病，其特征是脊髓、脑干和大脑中神经元的丧失。散发性和家族性疾病的一个决定性特征是TAR DNA结合蛋白43 (TDP-43)的细胞质错误定位。90%的ALS病例和约50%的FTD病例涉及TDP-43病理。

最近公布的临床前数据显示，QurAlis的剪接开关ASO疗法能够调节UNC13A剪接，并恢复ALS和FTD的正常突触活动。此外，QurAlis的ASO疗法阻止了UNC13A的转录本中包含隐藏外显子，增加了UNC13A蛋白水平，并使UNC13A蛋白在突触的定位正常化。

关于QurAlis

QurAlis成立于2016年，是一家美国肌萎缩精准药物研发商，专注于研发针对肌萎缩侧索硬化ALS等运动神经元疾病的新疗法，研发涉及新型ALS药物Ezogabine，该药物能从患者脑和脊髓液中清除运动神经元中的有毒蛋白质，目前正处于2期临床试验测试。