美国 FDA 计划今年发布一份关于使用人工智能/机器学习（AI/ML）支持药物开发的指南草案。FDA 药品审评和研究中心（CDER）医疗政策办公室（OMP）政策分析副主任 Tala Fakhouri 在最近举行的行业监管教育（REdI）会议上表示，指南将参考 FDA 审评包含 AI/ML 元素的申报文件的经验，以及去年发布的两份关于该主题的讨论文件收到的反馈意见。

会上讨论的主题之一是 FDA 在制定 AI 框架方面的进展，同时还讨论了 AI 在监管申报文件中日益广泛的使用。

AI 支持药物开发指南的发布将满足美国总统去年 10 月发布的一项涉及 AI 的广泛的行政令，该行政令要求包括卫生部（HHS）在内的政府机构发布与 AI/ML 相关的某些可交付成果；其中一项要求是定义在药物开发的不同阶段监管 AI 的目标和目的。

Fakhouri 在会议上告诉听众，已收到 300 多份包含 AI 元素的申报文件；这些元素涵盖了从药物发现到上市后安全监测的药物开发领域，并涵盖了一系列治疗领域，大多数包含 AI 元素的申报申请集中在肿瘤学领域，其次是精神病学、胃肠病学和神经病学领域。（见下图）

2016 年，只有一份包含 AI 元素的新药研究申请（IND），到 2021 年，这一数字已增长到 128 份。（见下表）

她指出，AI 工具可用于识别药物靶点、非临床研究、剂量探索研究、临床研究、场地选择、参与者招募和保留，以及分析真实世界数据（RWD），还可用于先进的药品生产和上市后安全监测。

Fakhouri 表示，针对 FDA 关于将 AI 纳入药品生产和药物开发监管框架的两份讨论文件，FDA 收到了来自 60 个组织的 800 条反馈意见。反馈意见主要寻求以下方面的澄清：FDA 对 AI 的监管范围、如何实施基于风险的方法、确保透明度，以及提交给 FDA 的申请中支持 AI/ML 的细节和文档水平。

除了指南之外，FDA 还计划制定一套使用 AI 的最佳实践和与 AI 相关的一致性术语指南。