2024年5月7日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，赛诺菲的RNAi疗法Fitusiran在国内申报上市，用于治疗血友病。该产品是赛诺菲管线中第一款申报上市的RNAi疗法，也是血友病领域首款RNAi疗法。

截至今日，Fitusiran已完成3项III期研究：ATLAS-PPX、ATLAS-INH和ATLAS-A/B。

在ATLAS-PPX研究中，65例血友病A/B患者由接受旁路制剂（BPA）或凝血因子浓缩物（CFC）治疗转换为接受Fitusiran（80mg，皮下注射，每月1次）治疗后，年化出血率（ABR）为0%。

在ATLAS-INH研究中，相比于BPA组（n=19），Fitusiran组（n=38）患者的ABR降低了90.8%（18.1% vs. 1.7%）。

在ATLAS-A/B研究中，相比于CFC组（n=40），Fitusiran组（n=80）患者的ABR显著降低（31.0% vs. 3.1%）。

关于Fitusiran

Fitusiran是Alnylam Pharmaceuticals开发的一款靶向抗凝血酶III（AT III）的RNAi疗法。

关于赛诺菲中国

赛诺菲是一家全球领先的创新医药健康企业，以“追寻科学奇迹，焕发生命光彩”为使命。作为改革开放后首批进入中国的跨国企业之一，赛诺菲1982年便在中国建立了办公室，目前拥有12处多元模式的办公室，3家生产基地，4大研发基地和1个数字创新中心，多元化业务覆盖制药、人用疫苗和消费者保健。赛诺菲与中国同心同行，致力于将创新药品和疫苗加速引进中国，不断变革医疗实践，造福更多中国百姓，也为合作伙伴、社区和员工创造更美好的生活。