今日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）和益普生（Ipsen）公司均达成数额超过10亿美元的研发和许可合作协议，分别布局包括代谢功能相关脂肪性肝炎（MASH）在内的慢性肝病领域和靶向RNA的小分子疗法。致力于开发潜在“first-in-class”和“best-in-class”疗法的两家新锐公司也成功完成早期融资。

预防或逆转肝脏疾病，勃林格殷格翰达成超10亿美元合作

勃林格殷格翰今天宣布与Ochre Bio达成研发合作，聚焦于发现和开发治疗慢性肝脏疾病的潜在“first-in-class”再生性疗法。

Ochre Bio的专有发现平台结合了机器学习和人类大数据，包括先进的成像和DNA组学数据，以及RNA化学和人类类器官模型。促进发现、检测和验证治疗慢性肝病的创新再生性靶点。这一合作旨在开发有潜力增强肝脏自我修复能力的创新疗法，预防或逆转疾病进展。

Ochre Bio将获得3500万美元的前期和近期里程碑付款，以及可超过10亿美元的后续开发、监管和商业化里程碑付款。

开发靶向RNA的小分子疗法，益普生达成18亿美元合作

益普生和Skyhawk Therapeutics公司宣布达成18亿美元的研发合作，开发调节RNA功能的创新小分子药物，用于治疗罕见神经疾病。Skyhawk Therapeutics公司的平台技术让用小分子探索此前不可成药的RNA靶点成为可能，有望扩展疾病靶点范围。

根据协议，益普生有权选择合作产生的两款候选疗法的全球开发权益，在候选疗法获得验证后，将全权负责它们的后续开发和商业化。Skyhawk有资格获得高达18亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款。

开发潜在“first-in-class”疗法，Rubedo Life Sciences完成4000万美元A轮融资

Rubedo Life Sciences公司今日宣布完成4000万美元的A轮融资，获得资金将用于开发靶向衰老细胞（senescent cells）的潜在“first-in-class”疗法，治疗年龄相关疾病。

该公司的ALEMBIC药物发现平台旨在选择性靶向不同的衰老细胞，设计潜在“first-in-class”小分子疗法。衰老细胞在肺部、皮肤、肿瘤学疾病，以及神经退行性和纤维化疾病中具有关键作用。该公司的主打在研疗法RLS-1496旨在靶向皮肤中的衰老细胞，治疗特应性皮炎和银屑病，这款小分子疗法即将进入1期临床试验。

7500万美元推动潜在“best-in-class”疗法进入3期临床

SynOx Therapeutics公司宣布完成7500万美元的B轮融资，获得的资金将用于推动其靶向CSF-1受体的潜在“best-in-class”抗体疗法emactuzumab的3期临床试验和后续开发，用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。

在TGCT患者中，CSF-1的过度表达抑制T细胞介导的抗癌免疫反应。Emactuzumab通过抑制CSF-1受体介导的信号通路，促进T细胞浸润和抗癌免疫反应。此前的临床试验数据显示，emactuzumab达到71%的客观缓解率（ORR），可快速缩小肿瘤并且疗效持久，显著改善患者功能性指标。这些研究同时显示emactuzumab具有良好的安全性和耐受性。新闻稿表示，这款新一代抗体疗法具有成为“best-in-class”的TGCT疗法的潜力。