Kura Oncology公司今日宣布，其在研疗法ziftomenib已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗携带NPM1基因突变的复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者。新闻稿指出，ziftomenib是首款针对这一患者群体获得突破性疗法认定的在研疗法。这款在研新药曾被猎药人网站（drughunter.com）列为2022年度10大“明星”小分子之一。

这一突破性疗法认定是基于正在进行的临床试验KOMET-001的数据。突破性疗法认定授予用于治疗危及生命的严重疾病的在研疗法，初步临床证据显示它们与已有疗法相比在具有临床意义的终点上提供显著改善。

此前公布的1期临床试验KOMET-007的数据显示，在新确诊的NPM1突变型和KMT2A重排型AML患者中，接受ziftomenib联合标准治疗的完全缓解（CR）率为100%；未接受过menin抑制剂治疗的难治/复发（R/R）性AML患者接受ziftomenib联合标准治疗，完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）率为56%。

Ziftomenib是一种针对menin与KMT2A/MLL蛋白复合体之间相互作用的候选药物，用于治疗有高度未满足需求，携带特定基因突变的AML患者。Ziftomenib已获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗AML。