日前，美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以12：0的票数，一致投票支持使用微小残留病（MRD）作为新的替代终点，用以支持多发性骨髓瘤药品的加速批准。专家认为，使用MRD作为替代终点可以更快地为患者带来更多创新治疗方法，同时不会牺牲监管机构对临床益处和安全性的高标准。这是由于加速批准药物的完全获批仍取决于之后验证性试验的结果。

根据会议相关简报文件，现有的标准治疗已使在所有所有治疗环境下的多发性骨髓瘤患者在包括无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）在内的多种指标上皆有显著的改善。尽管如此，多发性骨髓瘤“仍然是一种无法治愈的疾病”。而由于患者存活时间较长，要求药物开发公司跟踪试验直至获得存活率读数已变得越来越不切实际，这导致多发性骨髓瘤药物的开发更加困难。MRD通过检视患者骨髓样本残留的癌细胞数量来评估患者的肿瘤负荷，可能可以为药物疗效提供良好的中间指标。

“我们如果什么都不做会对患者造成伤害。我们目前无法治愈多发性骨髓瘤患者，我不愿意让患者在原则上等待可能永远不会到来的理论上的完美结果。”弗吉尼亚理工大学弗拉林生物医学研究所所长Chris Hourigan博士在会议中说道。

在会议中，专家们特别关注两项荟萃分析，该分析综合了多项研究中数千例患者的数据。结果表明，MRD与患者的PFS和OS之间存在很强的个体相关性。美国FDA的内部审评人员在一份简报中指出，监管机构普遍认为MRD是个体层面临床益处的合理预测指标。然而，美国FDA也指出一些不确定性。例如，美国FDA发现MRD与PFS在试验层级上的关联性属于“弱至中等”。而MRD与OS则没有观察到试验级关联。此外，患者需要达到更深程度的缓解才能达到MRD阴性此一指标，这可能导致公司会选择毒性较高的药物进行开发。

与此同时，会议中的专家也指出，实施新的替代终点可能会对癌症药物开发产生深远影响，这将可能导致医药公司改变临床前模型的开发、临床开发以及早期临床试验的设计。