Ultragenyx Pharmaceutical今天宣布了其用于治疗天使综合征(Angelman syndrome)的在研疗法GTX-102在1/2期临床试验中获得的最新数据。数据分析显示,接受GTX-102治疗的扩展队列A和B的患者,在第170天显示出快速且具有临床意义的多领域功能改善。此外,部分剂量递增队列患者在第758天显示出长期和持续的临床益处,远超过自然历史数据。基于这些数据,该公司计划启动关键性3期临床试验。
接受治疗的扩展队列A和B的患者第170天的数据显示:
通过Bayley-4评估的认知能力和接受性交流(receptive communication)与自然历史数据相比,获得快速且具有临床意义的改善。Bayley-4是医生用于评估婴幼儿发育的综合性量表。
通过天使综合征严重性评估(Angelman Severity Assessment,ASA)检测的行为和睡眠表现显示出超过此前剂量递增队列在第170天观察到的疗效。
包含认知、接受性交流、行为和睡眠四个领域的多领域应答指数(MDRI)分析结果显示,总净应答为+2.0(p<0.0001)。
此前接受治疗的剂量递增队列患者在第758天的数据显示,通过Bayley-4和ASA评估的认知、行为、睡眠和接受性交流均获得持续并且具有临床意义的改善。
天使综合征是一种由UBE3A基因缺失或突变所造成的神经系统发育障碍疾病,主要疾病特征包括发育迟缓、智力残疾、言语及平衡障碍。2019年,Ultragenyx和GeneTx达成合作,共同开展针对这一疾病的反义寡核苷酸疗法GTX-102的研究。GTX-102可以促进神经元细胞中父系UBE3A的等位基因表达,产生患者体内所缺失的关键蛋白产物。2022年,Ultragenyx宣布完成对GeneTx的收购,预付款数额为7500万美元,GeneTx还有资格获得额外的里程碑付款。
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