2024年4月1日，艾斯利康宣布CFD抑制剂Danicopan获得FDA批准上市，用于C5抗体联合治疗PNH的血管外溶血（EVH）。

相比于C5抗体单药治疗，加上Danicopan之后，治疗12周血红蛋白显著升高（2.94g/dL vs 0.496g/dL）。

研究同时达到了多个次要终点，联合治疗组治疗12周83.3%的患者避免了输血，而C5抗体单药治疗组这一比例仅为38.1%。

总结

此前Apellis的C3环肽抑制剂和诺华的B因子抑制剂先后取得成功，并击败C5抗体。CFD+C5联合治疗的成功并获批上市，将有助于阿斯利康进一步巩固在补体领域的地位，同时也说明了同时阻断下游C5以及补体旁路途径的临床价值。