Geron日前宣布，美国FDA肿瘤学药物咨询委员会（ODAC）以12比2的投票结果，支持在研疗法imetelstat用于治疗对红细胞生成刺激剂（ESAs）无应答或产生耐药，或无法接受ESAs的输血依赖性贫血成年患者，这些患者患有低风险骨髓增生异常综合症（MDS）。Imetelstat被行业媒体Evaluate列为今年有望获批的10大潜在重磅疗法之一。

ODAC审查了名为IMerge的3期临床试验结果。该试验的主要终点为至少连续8周的输血独立性（RBC-TI），imetelstat与安慰剂相比显著提高达到主要终点的患者比例（p<0.001）。对imetelstat产生应答的患者中位RBC-TI持续时间接近一年。此外，与安慰剂组（3%）相比，28%接受imetelstat治疗的患者在至少24周RBC-TI的关键次要终点上获得了统计学上显著的改善。与以往imetelstat临床经验一致，最常见的3-4级不良事件是血小板减少症（62%）和中性粒细胞减少症（68%），通常为可控且持续时间短。

Imetelstat是Geron公司开发用于治疗血液癌症的潜在“first-in-class”端粒酶抑制剂。临床前和临床试验数据显示，imetelstat通过靶向抑制端粒酶活性，可以抑制癌变干细胞和祖细胞不可控制的增殖，导致癌变细胞的凋亡，具有改变疾病进程的活性。Imetelstat目前正在接受美国FDA的审评，预计在今年6月16日之前获得审评结果。