Sionna Therapeutics今日宣布完成了1.82亿美元C轮融资，获得资金将支持旨在完全恢复囊性纤维化（CF）跨膜传导调节因子（CFTR）蛋白功能的潜在“first-in-class”小分子药物的临床开发，这些药物通过稳定该蛋白的核苷酸结合域1（NBD1）来实现这一目标。

本轮融资由Enavate Sciences领投，新投资者包括Viking Global Investors和Perceptive Advisors，所有现有投资者包括RA Capital、OrbiMed、TPG的The Rise Fund、Atlas Venture、囊性纤维化基金会、T. Rowe Price Associates，以及QIA全资子公司Q Healthcare Holdings也参与了本轮融资。

囊性纤维化是由CFTR基因突变引起的，该基因编码对于气道、消化系统和其他器官中健康、自由流动的粘液至关重要的上皮离子通道。CFTR中最常见的突变ΔF508会导致NBD1在体温下折叠异常，严重损害CFTR功能。

Sionna已经展示了包括来自人支气管上皮细胞（CFHBE）模型数据在内的临床前数据，这些数据显示其NBD1稳定剂在与互补调节剂联合使用时，能恢复ΔF508-CFTR的成熟、运输和功能至野生型水平。其首个临床阶段NBD1稳定剂SION-638的1期临床试验已确定了通常安全且耐受性良好的用药剂量，并且所有剂量均达到了基于CFHBE测定的目标暴露水平。

Sionna已提名了两种额外的NBD1稳定剂，SION-451和SION-719，并计划在2024年将这两种化合物推进到临床试验阶段。此外，公司还在继续推进针对互补机制的化合物的开发，包括SION-109，它针对NBD1与CFTR细胞内环4（ICL4）蛋白域的相互作用界面；SION-109的1期临床试验已于2024年1月开始。

Martin Babler先生是Sionna的总裁兼首席执行官，是一位备受尊敬的生物技术领导者，在全球生物医药领域拥有超过20年的经验。最近他在Sage Therapeutics担任首席运营官，负责所有业务职能（商业、医疗事务、政府事务、业务发展、技术运营、战略和项目管理）。在Sage的四年期间，他通过多次资本募集、公司首款产品的推出以及执行一项具有变革性、数十亿美元的合作，帮助公司实现了增长。