Exonate今天宣布其主打候选药物EXN407在1b/2a期临床试验中获得积极结果。数据显示了EXN407的安全性和耐受性，以及明显的生物活性信号。新闻稿指出，这些数据支持进一步开发EXN407成为治疗糖尿病视网膜病和糖尿病性黄斑水肿等视网膜血管疾病的首个外用治疗方法。Exonate计划将EXN407推进到2b期临床试验。

EXN407是一种每日两次的眼科配方，主要成分为SRPK1小分子抑制剂。这种眼药水配方利用SRPK1在血管内皮生长因子（VEGF）的选择性剪接中的作用，VEGF是一种在血管生长调节中起重要作用的蛋白质。通过抑制SRPK1，EXN407可以选择性地针对导致视网膜血管疾病进展的VEGF亚型，抑制眼内渗漏血管的异常生长。

这项1b/2a期临床研究评估了EXN407单药治疗的安全性、耐受性以及生物活性信号，在未接受过治疗的轻度/中度非增生性糖尿病视网膜病和轻度糖尿病性黄斑水肿患者中进行。独立的剂量递增委员会认为EXN407安全且耐受性良好，100%的患者完成了研究，无需抗VEGF挽救治疗，且未报告与EXN407相关的重大或严重不良事件。此外，EXN407的耐受性良好，滴眼舒适度评分与安慰剂和人工泪液相似。

除了达到主要安全性和耐受性终点外，研究还观察到了可喜的生物活性信号，与安慰剂组相比，EXN407组黄斑厚度持续减少，与先前报道的抗VEGF注射效果相仿。该试验结果进一步显示，EXN407组60%的患者血管渗漏显著减少，安慰剂组这一数值为20%。