近期，全球领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals (Nasdaq: ALNY)，发布2023年度业绩：2023年全年总收入18.28亿美元，同比增长76%；净产品收入12.41亿美元，同比增长39%。其中2023 Q4总收入4.4亿美元，同比增长31 ；净产品收入3.46亿美元，同比增长32%。

2024年合并净产品收入指导为14亿美元至15亿美元。

siRNA核心产品ONPATTRO (patisiran)在2023年营收3.55亿美元（约25.56亿元），同比下降36%，2023 Q4营收7900万美元。ONPATTRO是首款获得FDA批准的RNAi疗法（2018年8月获批），用于治疗由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的周围神经疾病（多发性神经病）成人患者。

另一款ATTR-PN siRNA产品Amvuttra(vutrisiran)2023年营收5.58亿美元（约40.17亿元），同比增长495%；2023 Q4营收1.75亿美元。该药物在2022年6月获得FDA批准，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)，这是全球第5款获批上市的siRNA疗法，也是FDA批准的首款只需每3个月皮下注射一次，就能够逆转神经病损伤的RNAi疗法，同年9月获得欧盟批准。

2023年，GIVLAARI (givosiran)销售额为2.19亿美元，相比去年同期增长26.6%；主要用于治疗急性肝卟啉症(AHP)，截至目前，全球已有超过625名患者接受 GIVLAARI 治疗；OXLUMO (lumasiran)销售额为1.1亿美元，同比增长57.4%；主要用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)，截至目前，全球已有超过375名患者接受OXLUMO治疗。

Alnylam宣布更新Vutrisiran治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病患者的HELIOS-B 3期研究的统计分析计划，主要终点分析从30个月延长到33个月，次要终点做了相应调整，并延长3个月双盲随访以提高统计效力，预计将于6月底或7月初公布初步结果，如果是阳性结果，预计2024年底递交sNDA申请。

Alnylam公布FDA已批准启动ALN-APP 1期研究的多剂量部分（B部分），ALN-APP 是一种针对淀粉样前体蛋白 (APP) 的在研 RNAi 疗法，正在开发用于治疗阿尔茨海默病和脑部淀粉样血管病。

2024年，Alnylam打算在6月底或7月初报告vutrisiran的HELIOS-B 3期研究的初步结果；启动zilebesiran的KARDIA-3 2期研究；启动ALN-APP在脑淀粉样血管病患者中的2期研究；启动ALN-KHK 1期研究的B部分；启动ALN-BCAT 1期研究。

关于Alnylam

基于诺贝尔奖得主的科学，RNAi疗法代表了一种强大的，临床验证的方法，产生变革性药物。自20年前成立以来，Alnylam领导了RNAi革命，并继续实现大胆的愿景，将科学的可能性变成现实。Alnylam的商用RNAi治疗产品有ONPATTRO (patisiran)、AMVUTTRA (vutrisiran)、GIVLAARI (givosiran)、OXLUMO (lumasiran)和Leqvio (inclisiran)，后者由Alnylam的合作伙伴诺华(Novartis)开发和商业化。Alnylam拥有丰富的试验药物储备，包括多种处于后期开发阶段的候选产品。Alnylam正在执行其“Alnylam P5x25”战略，通过可持续创新和卓越的财务业绩，为全球各地的罕见和常见病患者提供变革性药物，从而成为领先的生物技术企业。Alnylam总部位于马萨诸塞州剑桥市。