爵士生物医药公司在去年收购了著名罕见病药物研究公司Gentium公司后,立刻开始了一系列动作。现在,爵士公司开始将目光投向一项此前被Gentium公司长期搁置的治疗静脉闭塞症药物defibrotide。
此前Gentium公司与西格玛公司曾经达成一项总价值2500万美元的合作协议以研发defibrotide。然而在2013年欧洲医药管理部门拒绝了其上市申请并列举出defibrotide从药效到安全性一系列问题,给公司以沉重打击。另一方面,2011年FDA也曾作出类似决定。此后由于Gentium寻求重组,defibrotide的开发审批工作就陷入暂停状态。此次爵士公司决定继续这一项目,显然是有把握推动相关医药管理部门批准这一药物。
爵士现在确信他们能获得FDA和SigmaTau的里程碑的时间与批准。爵士将在试验数据表明改善生存率的患者对药物的建设情况,虽然在药物组18%病人由于毒性研究被迫离开。
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