细胞和基因疗法（Cell and Gene Therapy, CGT）是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法。

11月16日，CGT疗法迎来突破进展，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发的全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy在英国有条件获批上市，用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β-地中海贫血。

放眼国内，据不完全统计，11月份共有14款CGT疗法IND获批，涉及万邦医药、星汉德生物、基因启明、可瑞生物、方拓生物、鼎新基因、百暨基因、上海医药等13家公司。

基因启明
11月21日，基因启明研发的GKL-006注射液获得临床试验默示许可，拟用于治疗不可切除的原发性肝细胞癌。GKL-006注射液是一款iNKT细胞疗法。

可瑞生物
11月21日，可瑞生物首个免疫细胞治疗产品CRTE7A2-01 TCR-T细胞注射液获得临床试验批准通知书，这标志着可瑞生物正式迈向注册临床试验的开展阶段。

方拓生物
11月6日，方拓生物自主研发的创新型基因治疗药物FT-002注射液获CDE临床试验许可，拟治疗由RPGR基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者。

目前全球尚未有一款有效治疗XLRP的药物上市，FT-002注射液是中国XLRP治疗领域首个获得CDE临床试验许可及开展人体试验的基因治疗药物。

星汉德生物
近日，星汉德生物SCG101细胞注射液获得中国国家药监局临床试验默示许可，用于治疗乙型肝炎病毒相关肝内胆管癌。

SCG101注射液是一款全球首创（First in class）的自体TCR-T细胞治疗产品，为全球首个针对胆管癌的细胞疗法。

万邦医药
值得注意的是，复星医药控股子公司万邦医药控股子公司自主研发的 VT-101注射液已分别获国家药品监督管理局和美国 FDA关于同意该新药用于治疗晚期头颈部鳞癌、黑色素瘤和乳腺癌等实体瘤的临床试验批准。

该药是一款具有三重肿瘤靶向调控机制、三个病毒结构基因改造、三种血清型腺病毒嵌合、三类抗癌免疫基因装载的新一代重组溶瘤腺病毒产品。截至 2023 年 10 月，复星医药集团现阶段针对该新药的累计研发投入约 5,450 万元。

除此之外，11月份还有10款CGT疗法IND已获受理，涉及华夏英泰、先博生物、中因科技、达博生物、舶望制药、金唯科生物、易慕峰、茵冠生物10家公司。

其中，华夏英泰的“YTS104细胞注射液”，作为华夏英泰探索血液瘤新靶点的STAR-T细胞药物，为治疗急性髓系白血病等适应症带来了崭新的希望。而中因科技的基因编辑治疗药物ZVS203e注射液是国内受理的首个体内AAV基因编辑治疗产品，用于治疗RHO基因变异导致的视网膜色素变性。