SpringWorks Therapeutics今日宣布，其创新在研MEK抑制剂mirdametinib在治疗儿童和成人神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤（NF1-PN）患者的2b期临床试验中获得积极顶线结果。基于这一结果，该公司计划在2024年向美国FDA递交新药申请（NDA）。

名为ReNeu的2期临床试验招募了114名患者，分为儿童和成人两组。该研究的主要终点是经盲态独立中心评估的确认客观缓解率（ORR）。截至2023年9月20日的数据显示，52%（56名中的29名）儿童患者和41%（58名中的24名）成人患者在24个治疗周期内获得确认客观缓解。在随后的长期随访阶段，又有一名儿童患者和两名成人患者取得了确认客观缓解。靶肿瘤体积的中位最佳变化率在儿童和成人队列中分别为-42%和-41%。

在ReNeu试验中，mirdametinib的表现出良好的安全性，大多数不良事件（AEs）为1级或2级。儿童队列中最常见的AEs包括皮疹、腹泻和呕吐，而成人队列中则为皮疹、腹泻和恶心。25%的儿童患者和16%的成人患者出现了3级或更高级别的治疗相关AE。更详细的试验数据预计将在2024年上半年的医学会议上公布，并将提交给同行评审的期刊发表。

美国FDA和欧盟委员会均授予mirdametinib治疗NF1的孤儿药资格。此外，FDA还授予了该药物快速通道资格，用于治疗2岁及以上的NF1-PN患者。SpringWorks计划在2024年上半年向FDA提交mirdametinib的新药申请。