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速递 | 肿瘤缩小超40%,创新疗法计划明年递交上市申请
发布时间: 2023-11-20     来源: 药明康德

SpringWorks Therapeutics今日宣布,其创新在研MEK抑制剂mirdametinib在治疗儿童和成人神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤(NF1-PN)患者的2b期临床试验中获得积极顶线结果。基于这一结果,该公司计划在2024年向美国FDA递交新药申请(NDA)。

名为ReNeu的2期临床试验招募了114名患者,分为儿童和成人两组。该研究的主要终点是经盲态独立中心评估的确认客观缓解率(ORR)。截至2023年9月20日的数据显示,52%(56名中的29名)儿童患者和41%(58名中的24名)成人患者在24个治疗周期内获得确认客观缓解。在随后的长期随访阶段,又有一名儿童患者和两名成人患者取得了确认客观缓解。靶肿瘤体积的中位最佳变化率在儿童和成人队列中分别为-42%和-41%。

在ReNeu试验中,mirdametinib的表现出良好的安全性,大多数不良事件(AEs)为1级或2级。儿童队列中最常见的AEs包括皮疹、腹泻和呕吐,而成人队列中则为皮疹、腹泻和恶心。25%的儿童患者和16%的成人患者出现了3级或更高级别的治疗相关AE。更详细的试验数据预计将在2024年上半年的医学会议上公布,并将提交给同行评审的期刊发表。

美国FDA和欧盟委员会均授予mirdametinib治疗NF1的孤儿药资格。此外,FDA还授予了该药物快速通道资格,用于治疗2岁及以上的NF1-PN患者。SpringWorks计划在2024年上半年向FDA提交mirdametinib的新药申请。 

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