Atsena Therapeutics今天宣布，美国FDA授予其在研基因疗法ATSN-101再生医学先进疗法（RMAT）认定。此RMAT认定主要是基于该疗法临床1/2期试验6个月的积极疗效数据。

今年4月底所公布的数据表明，视网膜下给药ATSN-101具有良好的耐受性，没有出现与药物相关的严重不良事件。接受最高剂量治疗的患者在治疗6个月后在视网膜敏感性、BCVA等视觉功能方面有临床意义的改善，BCVA改善大于0.3 log MAR，而未接受过治疗眼睛的BCVA则出现下降。

▲ATSN-101临床试验疗效结果（图片来源：参考资料[3]）

安全性方面，没有报告与药物相关的严重不良事件，大多数治疗中出现的不良事件是轻微和短暂的。

ATSN-101（SAR439483）是Atsena所开发针对GUCY2D双等位基因突变引起的Leber先天性黑蒙（LCA1）患者的在研基因疗法。LCA1是一种由GUCY2D基因突变引起的单基因眼病，会破坏视网膜的功能，导致早期和严重的视力障碍或失明。目前尚无批准的LCA1治疗方法。