日前，Ipsen和GENFIT共同宣布其关键性3期ELATIVE试验的全部结果，该试验同时公布于美国肝病研究协会（AASLD）年会并发表在《新英格兰医学杂志》上。该试验评估其在研小分子elafibranor用于治疗原发性胆汁性肝硬化（PBC）患者的疗效和安全性。该试验的积极结果将支持elafibranor作为PBC潜在疗法的全球上市监管申请。

分析显示，患者在各关键终点的疾病进展生物标志物上均出现具有统计学意义的改善，主要复合终点达到显著治疗获益，显示80 mg elafibranor组（51%）达到生化应答的患者与安慰剂组（4%）相比的差异为47%（P<0.001）。在试验中，生化应答定义为第52周时碱性磷酸酶（ALP）<1.67×正常值上限（ULN），ALP降低≥15%，总胆红素（TB）≤ULN。ALP和胆红素是PBC疾病进展的重要预测因素。两者水平降低可能显示胆汁淤积性损伤减轻，肝功能改善。

此外，只有接受elafibranor治疗的患者在第52周达到ALP正常值，包含15%药物组患者与0%安慰剂组患者（P=0.002），这是试验的一个关键次要终点。Elafibranor显著的生化效应亦显示于患者ALP水平较基线快速降低。Elafibranor组患者早在第4周就可观察到ALP水平下降，并持续至第52周，与安慰剂组相比，elafibranor组的ALP降低幅度达41%。

Elafibranor的耐受性良好，所显示的安全性特征与既往试验一致。

Elafibranor是一种每日一次、口服、潜在“first-in-class"的双重过氧化物酶体激活受体（PPAR）α/δ激动剂，目前正在研究用于治疗罕见自身免疫性PBC患者。同时靶向活化PPAR α/δ可潜在治疗PBC的炎症、胆汁淤积和纤维化。2019年，美国FDA授予elafibranor突破性疗法认定，用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）应答不佳的PBC成人患者。