美国 FDA 于 10 月 18 日允许了 Intellia Therapeutics 对其基于 CRISPR 的转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性心肌病疗法开展 III 期临床试验，这是在美国的首个体内基因编辑治疗产品的关键研究。

Intellia 的 ATTR 淀粉样变性疗法被称为 NTLA-2001，旨在作为一种一次性治疗方法治疗该疾病，这种疾病是在体内形成错误折叠的蛋白质团块，当蛋白质在心脏中积聚时，会导致类似于心力衰竭的症状，例如肿胀、呼吸困难和心率失常。基因编辑产品通过输注输送到患者体内并进入肝脏，在那里敲除负责制造转甲状腺素蛋白的基因，降低蛋白质水平。

FDA 允许 NTLA-2001 进入 III 期临床试验可以说是基因编辑领域的一项重大监管举措。在监管直接编辑患者体内 DNA 的疗法的研究方面，FDA 比其它地区的监管机构更加谨慎。

根据 Endpoints News 报道，Intellia 预计将在今年年底前启动 III 期研究。总部位于麻萨诸塞州的 Intellia 由 2020 年诺贝尔化学奖获得者 Jennifer Doudna 共同创立，目前尚未在美国开展研究。根据 ClinicalTrial.org 的数据，Intellia 在英国、法国、新西兰和瑞典招募了 72 名患者参加 ATTR 淀粉样变性治疗的早期试验。

根据 Intellia 去年公布的 I 期研究的 12 名患者的数据，基于 CRISPR 的疗法在治疗一个月后，患者血液中转甲状腺素蛋白的水平降低了 90% 以上。Intellia 还在测试这种影响人神经的疾病的另一种表现形式的疗法，并计划在今年年底前分享更多早期研究数据。

Intellia 在关于 FDA 批准临床试验的声明中并没有提供有关 NTLA-2001 III 期试验设计的细节，Intellia 首席执行官 John Leonard 表示预计 III 期试验将与 Alnylam 的 Amvuttra 试验类似，Amvuttra 是针对同一种疾病的 RNA 疗法，其研究在全球范围内招募了 655 名患者，正在测量接受治疗与安慰剂的患者因心力衰竭导致的死亡和住院等事件（主要终点）。Leonard 表示将在美国入组大部分患者。

Intellia 与再生元（Regeneron）合作开展这一项目，两家公司最近将其体内基因编辑合作协议扩展到神经和肌肉疾病。对于仍处于临床前测试的基因编辑项目，Leonard 表示，公司将根据“具体情况”决定在哪里进行早期研究。