10 月 17 日，NMPA 最新批件显示，阿斯利康罕见病药物依库珠单抗（Soliris）又一项新适应症在国内获批上市。

截图来自：NMPA 官网

这条上市申请受理号在 2022 年 12 月受理，据阿斯利康 22Q4 财报，大概率为视神经脊髓炎（NMOSD）适应症。

阿斯利康 22Q4 关键进展

截图来自：阿斯利康财报

依库珠单抗是全球首个获批的 C5 补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体 C5 蛋白质的激活来发挥作用。

2021 年，阿斯利康 390 亿美元重金收购 Alexion 公司，依库珠单抗正是由此获得的罕见病核心资产之一。同年 9 月，阿斯利康在中国成立罕见病事业部，持续引入创新的罕见病药物。

对于依库珠单抗而言，在国内该药于 2018 年 9 月获批，22 年 8 月通过原液新产地的变更申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），22 年 11 月，阿斯利康宣布这两项适应症在国内上市；

而在今年 6 月，依库珠单抗又获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。本次获批的则是该药在国内的第 4 项适应症。

在依库珠单抗之后，下一代 C5 补体抑制剂 Ultomiris 是阿斯利康的重要接棒产品，正在全球加速渗透中，上半年依库珠单抗和 Ultomiris 的全球销售额分别为 16.48 亿美元（-16%）和 13.64 亿美元（+64%），均属于全球 TOP100 榜单上的重磅炸弹。而在国内，Ultomiris 当前暂未申报上市。