2023年10月9日，生物制药公司Alnylam宣布其收到了FDA就RNAi疗法Patisiran（商品名：Onpattro）补充上市申请（sNDA）发出的完整回复函（CRL）。根据CRL的内容，FDA认为Alnylam提供的现有临床数据不足以支持Patisiran用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的上市申请。



2018年8月，Patisiran获FDA批准上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）。

2023年9月，FDA心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）以9：3的投票结果认为Patisiran用于治疗ATTR-CM的获益大于风险。
关于Patisiran

Patisiran是一种靶向TTR的RNAi静脉注射疗法，旨在靶向并沉默TTR的mRNA，从而阻止野生型和突变TTR蛋白的产生。Patisiran是Alnylam的核心产品之一，是全球首款获得FDA批准的RNAi疗法（2018年8月获批），用于治疗成人遗传性ATTR淀粉样变性的多发性神经病变。
关于Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals(纳斯达克股票代码:ALNY)将RNA干扰(RNAi)转化为一类全新的创新药物，有可能改变患有罕见和流行疾病的人们的生活。基于获得诺贝尔奖的科学，RNAi疗法代表了一种强大的、经过临床验证的方法，可以产生变革性药物。自2002年成立以来，Alnylam一直领导着RNAi革命，并继续实现将科学可能性变为现实的大胆愿景。