2023年9月29日，美国FDA批准诺和诺德的RNAi疗法Nedosiran（商品名：Rivfloza）上市，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的尿草酸水平。诺和诺德在公告中表示，Nedosiran预计于 2024 年初上市。

Nedosiran起初由Pharmaceuticals开发，2021年11月18日，诺和诺德以33亿美元收购美国RNAi 疗法公司Dicerna Pharmaceuticals，获得该疗法权益。如今2年后，诺和诺德的收购开始得到回报，Nedosiran成为诺和诺德首款获批的RNAi疗法。

原发性高草酸尿症(PH)共分三型，1型、2型和3型。PH1是最常见、也是最严重的类型。PH1是一种罕见的遗传性肝脏疾病，主要是由于编码人体丙氨酸-乙醛酸氨基转移酶(AGT)的基因发生突变，导致AGT缺失引起的。PH1患者产生的草酸盐过多，可能与钙结合而导致肾结石或在肾脏沉积。由于大量肾结石导致梗阻，大多数患者在短期内发展为终末期肾衰竭。而且，严重PH1患者在身体多个部位出现草酸盐沉积，损害肾脏及相关器官(如心脏、骨骼)，往往需要进行肝、肾移植。

原发性高草酸尿症可通过肝肾联合移植治疗，这是一种侵入性疗法，治疗效果有限并且复发率高，需要终身免疫抑制以防止器官排斥。

而Nedosiran采用Dicerna专有的GalXC™RNAi疗法，旨在通过与表达肝乳酸脱氢酶（LDH）的mRNA结合，抑制该蛋白表达，这是导致草酸盐过度生成的关键代谢酶。

此次获批是基于一项关键性II期研究结果和一项正在进行的III期扩展研究的中期数据。II期试验显示，从第90~180天，服用Nedosiran的患者24小时尿草酸排泄量与基线相较显著减少。

虽然Nedosiran正在对PH疾病其它亚型进行测试，但在PH2患者的II期试验出现“不一致的结果”后，诺和诺德于2021年宣布将研发重点放在PH1上。

除了Nedosiran外，早在2020年11月23日,美国FDA批准Alnylam制药公司的RNAi疗法Oxlumo(Lumasiran)作为首个治疗原发性高草酸尿1型的药物。

参考资料：
https://endpts.com/novo-nordisk-secures-fda-approval-of-rnai-therapy-from-3-3b-dicerna-takeover/