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维亚臻:小核酸药物VSA006获批IND
发布时间: 2023-09-25     来源: 细胞基因治疗前沿

近日,据CDE官网公示,维亚臻生物技术(上海)有限公司(以下简称“维亚臻”)研发的VSA006注射液获得临床试验默示许可,拟开发用于治疗患有非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的成人患者。

非酒精性脂肪性肝炎(NASH)又称代谢性脂肪性肝炎,是一种高发且难治的慢性肝脏疾病,好发于中年特别是超重肥胖个体。 目前临床上缺乏十分有效的针对NASH适应症的疗法。研究表明,HSD17β13的基因突变与非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的发病有关。

而VSA006是一款小核酸药物,可与肝细胞中的HSD17β13 mRNA特异性结合,下调HSD17β13蛋白的表达,进而抑制非酒精相关肝病进展。

维亚臻是一家立足于中国、放眼全球的小核酸药物治疗公司,旨在打造具备研发、生产和商业化全面能力的生物医药企业。公司成立于2022年,并与国际领先的小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals(NASDAQ:ARWR)建立长期战略合作关系。目前公司产品管线拥有三款处于临床研发阶段、针对心血管及代谢疾病领域的小核酸(siRNA)药物。公司现有管线在同类竞品中处于领先位置,其在研靶点具有明确基因组学及生物学证据支持,并使用Arrowhead Pharmaceuticals已经验证的化学修饰及递送技术平台。

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