BioLineRx今天宣布，美国FDA已批准Aphexda（motixafortide）联合filgrastim（粒细胞集落刺激因子G-CSF）动员造血干细胞至外周血，以作为多发性骨髓瘤患者在移植时促进患者自体移植的干细胞动员（SCM）。根据新闻稿，Aphexda是十年来首个在多发性骨髓瘤干细胞动员方面获得FDA批准的创新药物。

多发性骨髓瘤是第二常见的血液系统恶性肿瘤。自体干细胞移植（ASCT）是多发性骨髓瘤标准疗法的一部分，可延长该癌症类型患者的生存期。ASCT的成功取决于治疗过程中干细胞的充分动员。美国移植和细胞治疗学会（ASTCT）指南推荐的采集目标为根据患者体重，每公斤采集300-500万个CD34阳性细胞。根据统计，高达47%的患者在单次采治疗后难以收集足够用于ASCT的干细胞数量。

Aphexda是一款创新CXCR4抑制剂，通过皮下注射给药。

FDA此次批准主要是基于两部分的GENESIS临床3期试验的结果，该试验是一项随机双盲、安慰剂对照的研究，评估了Aphexda加G-CSF，相比安慰剂加G-CSF动员造血干细胞用于多发性骨髓瘤患者自体移植的安全性和有效性。第一部分是一项单中心、导入期、开放标签研究，包含12例接受Aphexda与G-CSF治疗的患者，旨在确定药物使用剂量。第二部分包含122例患者，为一项随机双盲、安慰剂对照的多中心研究。

▲Aphexda促进干细胞动员（图片来源：参考资料[2]）

CD34阳性细胞采集的评估同时由中央和地方实验室进行。中央实验室评估结果用于药物的有效性分析，当地实验室结果则用于评估临床治疗决策。根据中央实验室的测量结果，Aphexda加G-CSF联合方案使得67.5%的患者在两次单采治疗中达到干细胞实现采集每公斤≥600万个CD34阳性细胞的目标，而此数值在安慰剂加G-CSF方案组当中仅为9.5%。而根据当地实验室的测量，有92.5%的Aphexda组患者在最多两次单采治疗中达到干细胞采集目标，此数值在安慰剂组为21.4%。

Aphexda与G-CSF联合方案通常显示良好的耐受性以及安全性特征。GENESIS试验中最常见的不良反应（发生率>20%）是注射部位反应（疼痛、红斑和瘙痒）、瘙痒、潮红和背痛。