Delcath Systems公司今日宣布，美国FDA已批准Hepzato系统（melphalan/肝脏输送系统）作为转移性葡萄膜恶性黑色素瘤（mUM）成人患者的肝导向治疗。这些患者不可切除的肝转移病变影响肝脏不足50%，且没有肝外疾病，或肝外疾病仅限于骨骼、淋巴结、皮下组织或肺部，且适于切除或放射治疗。


 

mUM是一种罕见且进展迅速的转移性癌症。90%的mUM与肝脏有关，肝功能衰竭往往是导致死亡的原因。新闻稿指出，Hepzato系统是FDA批准用于mUM治疗的首款肝导向疗法。

Hepzato系统是一个组合产品，通过Delcath的肝脏输送系统直接将已经获批的化疗药物melphalan输送到肝脏。这可以使目标组织中的药物暴露增加，同时限制系统毒性。

FDA的批准主要基于FOCUS研究的结果，这是一项单臂、多中心、开放标签3期临床研究。91名患者每6至8周接受治疗，最多接受6次治疗。主要的疗效终点是由独立审查委员会评估的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）。试验结果显示，ORR为36.3%（95% CI：26.4，47.0），包含7例完全缓解，中位DoR为14个月（95% CI：8.3，17.7）。在接受治疗的患者中观察到的疾病控制率（DCR）为73.6%（95% CI：63.3，82.3）。