近日，基因编辑先驱CRISPR Therapeutics（纳斯达克股票代码：CRSP）公布2023上半年财报，财报显示，2023H1总营收1.7亿美元（12.32亿人民币，按最新汇率1.00 美元 =7.25 人民币计算），去年同期仅110万美元 ，营收大增154倍，现金及现金等价物4.45亿美元（32.26亿人民币），研发费用2亿美元（14.50亿人民币）。

CRISPR Therapeutics自上市以来，股价上涨231.00%，目前市值39亿美元。

近期业务进展：

今年6月，FDA接受了用于治疗重度镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)的试验性疗法examglogene autotemcel (exa-cel)的生物制品许可申请(BLAs)。FDA已授予SCD优先审评和TDT标准审评，PDUFA的日期分别为2023年12月8日和2024年3月30日。FDA计划为exa-cel召开咨询委员会会议。在美国，exa-cel已被授予快速通道、再生医学先进疗法(RMAT)、孤儿药和罕见儿科疾病称号。

治疗恶性肿瘤的CAR-T疗法CTX110和CTX130的招募和给药正在进行中；下一代CAR - T候选药物CTX112靶向CD19+ b细胞恶性肿瘤，CTX131靶向CD70+实体肿瘤的招募正在进行，并开始给药；

用于治疗1型糖尿病(T1D)的VCTX211药物的1/2期临床试验正在招募和给药；

CRISPR将继续推进其体内先导项目CTX310™；靶向血管生成素相关蛋白3 (ANGPTL3)项目，预计今年进入临床。

合作回顾：

今年3月，CRISPR Therapeutics与Vertex、CRISPR Therapeutics与ViaCyte, Inc.(后者于2022年被Vertex收购)达成了有关糖尿病治疗产品的研发、制造和商业化的协议，包括使用CRISPR 的CRISPR/Cas9基因编辑技术的新的非独家授权协议，以加速Vertex的1型糖尿病低免疫细胞疗法(T1D)的开发。在与Vertex和ViaCyte达成协议的过程中，CRISPR 获得1亿美元的预付款，并将有资格获得高达2.3亿美元的额外研发里程碑，并获得任何由非独家授权协议产生的未来产品的特许权使用费。作为授权协议的一部分，CRISPR在2023年第二季度实现了一个研究里程碑，并将在2023年第三季度收到7000万美元的付款。

CRISPR Therapeutics和ViaCyte根据合作条款继续就其现有的基因编辑异基因干细胞疗法进行合作，用于治疗糖尿病。VCTX211TM治疗T1D的1/2期临床试验的患者纳入和给药正在进行中。