美国 FDA 于 8 月 10 日发布了关于对上市前试验中代表性不足的人群进行上市后研究注意事项的指南草案。

FDA 希望申办人尽最大努力在上市前研究中聚集代表性人群，但也明白这样做可能会面临挑战。指南草案列出了 FDA 用于确定是否需要进行上市后研究的途径，并列出了上市后研究设计的考虑因素。

FDA 有意寻求使试验更加多样化，包括 2022 年 4 月发布的指南，为更多样化的人群设定目标并指定保留策略，例如，提供语言帮助并减轻参与负担。

最新的指南草案列出了各种研究设计的推荐方法，包括单臂试验、随机试验、真实世界数据源和汇总研究。

指南列出了 FDA 可以用来要求申请人进行上市后研究的几种途径。如果 FDA 确定不良事件报告或主动风险识别分析不充分，则 FDA 可以要求申请人进行上市后研究或临床试验，以进一步评估严重风险，包括有效性的丧失。

例如，FDA 表示，其可能要求申请人进行上市后研究，以确定已知对某些人群产生不成比例影响的某些事件的发生率。

FDA 在指南草案中强调，申请人应今早讨论将代表性人群纳入研究的计划。

指南中指出，“FDA 鼓励努力将代表性不足的人群纳入临床试验，包括基于种族、民族、性别、年龄、地理位置、性别认同、社会经济地位、残疾、孕期、哺乳期以及合并症的人群。”

指南最后一节列出了关于 FDA 对于国外临床数据的思考，“FDA 可以仅根据外国临床数据批准上市申请，前提是该数据适用于美国人口和美国医疗实践。如果申办人提交的上市申请由主要在美国境外入组的患者组成，则应提交数据和理由以支持对美国人口和医疗实践的适用性。FDA 可能要求进行研究或试验，以进一步确定产品在与美国人口相关的亚人群中的功效或安全性。”

之前 FDA 曾因信达和礼来仅在中国开展临床试验而拒绝了对信迪利单抗的批准。