近日，罕见病龙头公司BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) 公布2023年H1财报。财报显示，2023H1总收入11.92亿美元（85.48亿人民币，按最新汇率1 美元 ≈ 7.1708 人民币计算），同比增长13%，现金及现金等价物15.57亿美元（111.65亿人民币）。2023H1公司的前三大产品销售情况如下：

VimizimH1营收3.67亿美元，同比增长3%。该药物于2014年2月获得FDA批准，用于治疗粘多糖贮积症IVA型（Morquio A综合征），Vimizim是美国FDA批准的首个Morquio A综合征治疗药物。2019年6月Vimizim（中文商品名：唯铭赞）在中国获批，该药是国内首个黏多糖贮积症治疗药物。

VoxzogoH1营收2.01亿美元，同比增长273%。增长迅速的原因是药物在2021年底和2022年初获得监管部门批准，全球市场持续扩张和患者的快速接受。2021年，美国FDA批准Voxzogo注射液上市，用于治疗5岁及以上骨骺(生长板)“开放”的软骨发育不全的儿童患者。Voxzogo是一款C型利钠肽类似物，它可通过阻断FGFR3的活性，直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学，从而促进软骨内骨形成，让患儿的生长速率恢复正常。

NaglazymeH1营收2.13亿美元，同比下降13%。该药物于2005年获批上市，用于治疗粘多糖增多症VI (MPS VI)。MPS VI一种罕见的遗传代谢疾病，该病幼年即开始发作，患者表现为生长迟缓、身体组织受损和智力障碍。该疾病由于体内缺乏N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶所引起的。Naglazyme通过酶替代疗法能够有效的缓解症状。

BioMarin颇具看点的是基因疗法Roctavian，于今年6月29日获FDA批准用于治疗严重血友病A，是目前此病的唯一批准基因疗法。已获得FDA授予的突破性疗法认定(BTD)、孤儿药资格认定(ODD)、再生医学先进疗法认定(RMAT)。

基因疗法Roctavian预计将于8月用于商业用途，公司预计Roctavian今年营收0.5~1.5亿美元（3.59~10.76亿人民币）。

BioMarin正在直接与德国国家雕像健康保险基金协会（GKV）合作，以最终获得Roctavian。目前，德国患有严重血友病A的人，有资格接受Roctavian治疗，可以通过指定患者授权或以前获得的基于结果的协议获得治疗。在法国和意大利，BioMarin正在与单一公共保险基金直接合作，以确保报销和获得Roctavian，预计在2023年晚些时候。

BioMarin的研发管线