来源：药代动力学

药物进化，经历了天然药物，到小分子药物，再到抗体药物，以及细胞和基因疗法的漫长的历程。抗体药物曾连续多年霸占全球药物销售额榜首，在细胞和基因疗法时代来临后，则一举登顶最贵药物（疗法）。

近期，Fierce Pharma发布了2023年美国最昂贵的药物排名。第1名为CSL Behring，uniQure拥有的用于治疗血友病B的Hemgenix，每剂费用高达350万美金。蓝鸟生物2款药物上榜，分列第2、第3。

1. Hemgenix

公司：CSL Behring
疾病：血友病B（Hemophilia B）
每剂费用：350万美元这种一次性基因疗法在11月获得了美国FDA的批准，用于治疗目前使用凝血因子IX预防性治疗的成人血友病B。

2. Skysona

公司：Bluebird bio蓝鸟生物
疾病：脑肾上腺脑白质营养不良（Cerebral adrenoleukodystrophy）
每剂费用：300万美元

3. Zynteglo

公司：Bluebird bio蓝鸟生物
疾病：输血依赖性地中海贫血（Transfusion-dependent thalassemia）
每剂费用：280万美元

4. Zolgensma

公司：诺华
疾病：脊髓性肌萎缩（Spinal muscular atrophy）
每剂费用：225万美元

5. Myalept

公司：Chiesi Farmaceutici
疾病：瘦素缺乏（Leptin deficiency）
每年成本：126万美元

6. Zokinvy

公司：Eiger BioPharmaceuticals
疾病：早衰综合征和早衰样核纤层蛋白病（Hutchinson-Gilford progeria syndrome and processing-deficient progeroid laminopathies）
每年成本：107万美元

7. Danyelza

公司：Y-mAbs Therapeutics
疾病：复发性或难治性高危神经母细胞瘤（Relapsed or refractory high-risk neuroblastoma）每年费用：101万美元

8. Kimmtrak

公司：Immunocore
疾病：葡萄膜黑色素瘤（Uveal melanoma）
每年费用：975520美元

9. Luxturna

公司：Spark Therapeutics
疾病：双等位基因RPE65介导的遗传性视网膜疾病(Biallelic RPE65-mediated inherited retinal disease
每次治疗费用：850000美元

10. Folotyn

公司：Acrotech Biopharma
疾病：复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤(Relapsed or refractory peripheral T-cell lymphoma)每年费用：842585美元