随着监管灵活性和细胞基因疗法管线的发展，FDA在2023年上半年批准了35种新药。尽管药物评价与研究中心在上半年批准了26种新药，比去年同期多出10种，但FDA生物制剂部门的活动更加引人注目。

根据最新报道，生物制品评估与研究中心在上半年批准的九种新型疗法超过了过去20年的全年总数。这一趋势预计将在2023年下半年继续，其中包括Iovance的Lifileucel、BrainStorm Cell Therapeutics的NurOwn和一对镰状细胞病基因疗法。

本文对今年迄今为止获得批准的五种重要疗法进行盘点。

1. BioMarin的Roctavian

CBER上半年批准的药物中有三分之一是基因疗法。Roctavian用于治疗经FDA批准的测试确认成年患者没有5号血清型腺相关病毒抗体的A型血友病。Roctavian是首个用于治疗该病的基因疗法之一。同时，它也加入了其他几种药物的市场，其中包括罗氏公司的 Hemlibra，这是一种双特异性抗体，去年为其所有者带来了超过 42 亿美元的销售额。Roctavian 的售价为 290 万美元，是世界上最昂贵的药物之一，仅次于售价 350 万美元的 Hemgenix。

2. CellTrans的Lantidra

FDA尤其是 CBER，今年热衷于 "首创"。在一项新公告中，FDA批准了首个治疗 1 型糖尿病（T1D）的细胞疗法 Lantidra。Lantidra 由总部位于芝加哥的 CellTrans 公司开发，是一种胰岛细胞疗法，由已故捐赠者的胰腺细胞制成。它被批准用于治疗反复发作低血糖、无法达到目标血糖水平的成年 T1D 患者。在 Lantidra 之后，还有几种此类疗法正在研发中。Vertex 公司有两款处于中期阶段的产品，Sernova 公司的细胞袋系统正在进行 I/II 期研究。虽然这种方法引起了广泛的关注，但挑战依然存在，包括免疫抑制疗法的毒性和源材料的稀缺。

3. Sarepta的Elevidys

作为 2023 年最受瞩目的决定之一，Sarepta 赢得了对 Elevidys 的批准，这是有史以来第一种治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法。虽然该批准不乏争议，但Sarepta最终获得了狭窄的标签范围，用于治疗4-5岁的儿童。

4. 葛兰素史克的Arexvy

经过多年的期待，葛兰素史克公司的 Arexvy 疫苗于今年 5 月在美国获批上市，这是首个 RSV 疫苗。该疫苗被批准用于预防由 RSV 引起的下呼吸道疾病，适用于 60 岁及以上的成年人。虽然 RSV 的症状通常较轻，但幼儿和老年人患严重疾病的风险较高。葛兰素史克一直与辉瑞并驾齐驱，而辉瑞在不到一个月后就赢得了美国食品及药物管理局对 Abrysvo 的批准。据今年 2 月接受路透社采访的分析师称，去年 RSV 病例激增，市场价值达 50 亿至 100 亿美元。

5. Gamida Cell的Omisirge

作为血癌患者的金标准疗法，造血干细胞移植（HCT）对身体的要求很高。通常情况下，接受干细胞移植治疗这些癌症（包括急性髓性白血病和慢性髓性白血病）的患者需要接受积极的化疗或放疗，以清除现有的干细胞，使身体更容易受到严重的感染，有时甚至是致命的感染。Omisirge 是脐带血，经过 Gamida Cell 的制造过程，扩大并改善了细胞的新陈代谢能力。然后，这些细胞被用于骨髓移植，重新填充免疫系统，从而降低感染的可能性。脐带血不需要与来自成人捐献者的细胞进行相同程度的配对，因此，脐带血有可能帮助那些找不到完全匹配捐献者的种族或民族背景不同的病人。

这些新药的批准标志着神经退行性疾病治疗市场的转变，为患者和医疗领域带来新的希望和机遇。