近年来，在开发下一代CAR-T道路上出现的临床叫停意外屡见不鲜，其中不少是因为临床出现死亡案例或严重不良案例，也有因为在生产制造环节出现问题而被临床封存。

让我们来看看今年以来有哪几款被暂停的CAR-T疗法。

1
Hemogenyx Pharmaceuticals

7月10日，生物技术公司 Hemogenyx Pharmaceuticals 宣布：FDA 暂停HEMO-CAR-T临床测试，该药物正在试验用于治疗急性髓系白血病 (AML)。暂停原因是由于慢病毒生产过程中出现的“剪接缺陷”，该慢病毒用于为 Hemogenyx 的候选者创建 CAR-T 细胞。

HEMO-CAR-T 的工作原理是首先分离患者的 T 细胞，并使用基因构建体对其进行修改，使它们能够识别癌细胞上表达的某些蛋白质。一旦这些经过修饰的 T 细胞增殖，就会被放回患者体内，寻找并消灭癌细胞。HEMO-CAR-T通过使用 Hemogenyx 专有的人源化单克隆抗体而在同类其他分子中脱颖而出，该抗体旨在针对 AML 细胞上的独特抗原。

公司研发管线

2
Arcellx

6 月 19 日，Arcellx表示，在一名志愿者死亡后，FDA暂停了其正在开发的用于复发或难治性多发性骨髓瘤 (rrMM) 的细胞疗法CART-ddBCMA 的 2 期试验。公司认为在等待 CAR-T 细胞输注期间，用于阻止癌症恶化的化疗或其他药物是导致患者死亡的主要因素。

受此影响，Arcellx股价下跌7%。Arcellx于 2022 年在纳斯达克上市，目前股价为33.74美元，市值为16.2亿美元。

去年，吉利德科学旗下Kite公司支付了2.25亿美元现金，并向Arcellx投资了1亿美元，以获得该疗法的使用权。如果成功，Arcellx的药物可以帮助Kite与其他上市的治疗多发性骨髓瘤的CAR-T疗法制药商进行竞争。然而却收到FDA的临床暂停通知。

3
2seventy bio

6月14日，免疫肿瘤细胞治疗公司2seventy bio, Inc.(纳斯达克股票:TSVT)宣布，其合作伙伴 西雅图儿童医院在1名患者发生5级(致死性)严重不良事件(SAE)死亡后暂停了公司的CAR-T细胞疗法（SC-DARIC33）的 I 期研究。

SAE发生于1期试验中第一位接受第二剂量水平治疗的患者，死亡的根本原因目前正在调查中。SC-DARIC33用于治疗急性髓系白血病(AML)。由西雅图儿童医院进行，结合2seventy bio的DARIC T细胞平台。本项 I 期研究是首次对DARIC T细胞平台进行人体实验。

公司研发管线

总结

CAR-T细胞疗法是CGT领域的研发热点，在研发中仍然面临许多挑战，其中主要是疗法的可及性、安全性和有效性。可能随着未来更多更新的细胞基因疗法领域技术的引入，面对的问题可能更多。