生物技术公司 Hemogenyx Pharmaceuticals 周一宣布：FDA 暂停HEMO-CAR-T临床测试，该药物正在试验用于治疗急性髓系白血病 (AML)。暂停原因是由于慢病毒生产过程中出现的“剪接缺陷”，该慢病毒用于为 Hemogenyx 的候选者创建 CAR-T 细胞。

HEMO-CAR-T 的工作原理是首先分离患者的 T 细胞，并使用基因构建体对其进行修改，使它们能够识别癌细胞上表达的某些蛋白质。一旦这些经过修饰的 T 细胞增殖，就会被放回患者体内，寻找并消灭癌细胞。HEMO-CAR-T通过使用 Hemogenyx 专有的人源化单克隆抗体而在同类其他分子中脱颖而出，该抗体旨在针对 AML 细胞上的独特抗原。

对于FDA的临床搁置，Hemogenyx首席执行官Vladislav Sandler 在一份声明中表示，该公司“有信心”将“能够解决 FDA 对 HEMO-CAR-T 的研究性新药 (IND) 申请的问题和担忧”。

随着临床试验的搁置，Hemogenyx 加入了越来越多在AML 领域遇到监管障碍的生物技术公司行列。

2023 年 1 月， Magenta Therapeutics 被迫暂停I/II 期剂量递增研究。一名患者在接受候选 MGTA-117 治疗后死亡。在剂量为 0.08 mg/kg 时，该患者出现了 5 级严重不良事件——呼吸衰竭和心脏骤停，导致死亡——这被认为与研究治疗有关。

2022年8月，Foghorn Therapeutics 在研 BRG1/BRM 抑制剂 FHD-286全面搁置临床。一名患者在临床中由于分化综合征死亡，这是一种通常与 AML 治疗相关的严重不良事件。Foghorn的控制权于上个月被解除。

2021年11月，Kura Oncology急性髓系白血病（AML）新药1b期临床试验被叫停。Kura 的持有于 2022 年 1 月被解除。
其他在 AML 领域获得监管暂停的公司还有Curis， Curis 的持有于上周被解除。

关于 Hemogenyx

Hemogenyx Pharmaceuticals PLC 是一家上市公司（伦敦证券交易所代码：HEMO），总部位于伦敦，其美国运营子公司 Hemogenyx Pharmaceuticals LLC 和 Immugenyx LLC（位于纽约市最先进的研究设施）以及一家比利时子公司，Hemogenyx-Cell SPRL，位于列日。

Hemogenyx Pharmaceuticals PLC 是一家临床前阶段的生物制药集团，致力于开发治疗血液和自身免疫性疾病的新药和治疗方法，并将骨髓移植的疗效带给更多患有无法治愈的危及生命疾病的患者。该公司正在开发几种独特且互补的候选产品，以及用作新颖产品开发引擎的平台技术。

Hemogenyx Pharmaceuticals PLC在研管道

资料来源：
https://www.biospace.com/article/fda-puts-clinical-hold-on-hemogenyx-s-car-t-aml-therapy/?s=61