7月10日， Astellas（安斯泰来）与4D Molecular Therapeutics（简称“4DMT”）共同宣布达成合作，根据协议，安斯泰来将向4DMT公司预付 2000 万美元，以使用其腺相关病毒载体“ R100”治疗一种罕见的单基因遗传眼病；4DMT 将向安斯泰来提供其专有的 R100 载体技术。

这笔交易价值高达 9.62 亿美元。

安斯泰来并未透露计划用该腺相关病毒(AAV)载体治疗哪种罕见眼病。但据两家公司表示，4DMT目前还没有研究该疾病，而且安斯泰来还可以将该载体用于另外两种罕见的单基因遗传病。

R100是4DMT发明的用于玻璃体内递送的腺相关病毒（AAV）载体。它能够穿透内界膜屏障并有效转导整个视网膜，从而在视网膜细胞内产生强大的转基因表达。4DMT 三种临床阶段眼科候选产品均采用 R100 载体，包括用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿的 4D-150。除此之外，4DMT 还将该载体用于其眼部疾病基因治疗项目，例如：X 连锁色素性视网膜炎、脉络膜出血和地图样萎缩。


4DMT研发管线 来源：官网

安斯泰来和4DMT都指出，该载体已在人体中进行了测试，这是达成合作的主要推动力。

在4月份公布的关于湿性AMD基因治疗候选药物的数据中，4DMT表示，在高剂量组中，5名患者中有4名停止了常规的抗VEGF治疗，15名患者中有14名没有出现炎症——而这是其他基因治疗中常见的副作用。

4DMT 联合创始人兼首席执行官 David Kirn 博士表示：“此次与 AAV 基因治疗领域的领导者安斯泰来的合作，将继续验证 R100 治疗视网膜疾病的有效性。迄今为止，已有 70 多名湿性年龄相关性黄斑变性和罕见眼病患者接受了基于 R100 的候选产品的治疗。”

安斯泰来首席战略官 (CSO)Adam Pearson 表示：“安斯泰来致力于开发眼病新疗法，并将‘失明与再生’定位为公司研发战略重点之一，保持基因治疗技术处于前沿是我们战略的关键部分。我们相信，此次合作将为两家公司的前沿研究带来协同效应，并最终为失明高危患者开发新疗法。”

参考资料：
https://www.astellas.com/en/news/28136