6月9日，2款基因编辑疗法公布临床试验研究的积极结果。基因编辑疗法竞赛正在进入白热化阶段。

No.1

Editas Medicine公司公布了RUBY和EdiTHAL试验的早期数据，证明了其基因编辑疗法EDIT-301在镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）中的潜力。

EDIT-301是一种实验性细胞治疗药物，由患者来源的CD34+造血干细胞和祖细胞组成，通过高特异性和高效的专有工程AsCas12a核酸酶在伽马球蛋白基因（HBG1和HBG2）启动子处进行编辑，该启动子是自然发生的胎儿血红蛋白（HbF）诱导突变的所在。

RUBY试验中使用EDIT-301治疗的首批四名镰状细胞病患者和EdiTHAL试验中治疗的首位输血依赖型β地中海贫血患者的初步安全和疗效数据呈阳性。

No.2

Vertex制药公司和CRISPR Therapeutics公司也发布了其镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血药物exagamglogene autotemcel（exa-cel）的积极数据，巩固了他们在基因编辑领域的领跑者地位。两个合作伙伴宣布FDA已经接受了exa-cel在这些适应症中的生物制品上市申请（BLA）。

Exa-cel是一种研究性的、自体的、体外CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，已被美国FDA授予镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的再生医学高级疗法（RMAT）、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病的称号。exa-cel并将在2023年12月8日前获得FDA的裁决。输血依赖性β地中海贫血的目标行动日期是2024年3月30日。

针对输血依赖性β地中海贫血或严重镰状细胞病患者的exagamglogene autotemcel(exa-cel)的两项关键试验在指定前的中期分析中达到主要和关键次级终点。

与这些公司一起参与镰状细胞病竞赛的还有蓝鸟生物，该公司在2023年4月为其基因治疗候选药物lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）提交了一份BLA，此前FDA于2021年12月以安全问题为由暂停了部分临床试验。该搁置于2022年12月解除。

不过，最近几个月，许多其他参与者退出了镰状细胞病的竞争，包括Graphite Bio和诺华及其合作伙伴Intellia。赛诺菲公司也在2022年1月退出了与Sangamo公司的镰状细胞病项目合作。