美国修订《药品法》，明确新药化合物是否新的判定准则

三周前，在美国华盛顿举行的食品药品法协会（FDLI）的年度大会上，FDA药品审评和研究中心（CDER）的资深法规律师Nisha Shah介绍了过去几年中对《药品法》的几项修订。其中之一是如何判断新药可否获得专利过期后5年的专营期。具体讲就是，拜登总统于2021年4月签署了“确保创新法，Ensuring Innovation Act”，将《药品法》涉及专营期内容中的活性成分（active ingredient）的用词换成活性部位（active moiety）。

此事有两点值得注意：一是为何要改变用词，二是修订《药品法》的做法。

先来看为何要改变用词。《药品法》原来的说法是：若新药的活性成分（包含其任何脂和盐的成分），有别于任何已获批药品的活性成分，则获得5年的专营期。这个似乎相当明确的说法，其实有漏洞，而且这个漏洞让FDA输了法律官司。具体情况如下。

2004年11月，FDA批准了挪威Pronova公司源于天然产物的新药Lovaza，其主要成分是omega-3-酸乙酯，是含多种相似脂类成分的鱼油产品。其主要活性部位是下图中的二十碳五烯酸（EPA）。2012年7月，FDA批准了爱尔兰Amarin公司的新药VASCEPA，其活性成分是如下图所示的二十碳五乙酯（IPE），其活性部位就是EPA。

因两个新药的活性部位相同，FDA拒绝给予VASCEPA 5年的专营期。Amarin不服，将FDA告上法庭。2015年3月，联邦法官Randolph Moss判Amarin胜诉。2016年5月，FDA撤回拒绝的决定，给予VASCEPA 5年的专营期。这是自1984年仿制药立法以来，挑战FDA拒绝5年专营权的首次成功。

FDA败诉的原因之一是《药品法》中关于活性成分和活性部位在判定是否给予专营期上说法不明确，之二是FDA在批准Lovaza时，将多种相似脂类成分的总体作为活性成分，而未说活性成分所对应的活性部位就是EPA。修改后的《药品法》明确了专营期判断将基于药品活性部位，从而避免今后再发生上述官司。

再来看这个改变用词的药品法修订是如何做的。2021年2月24日参议院提出“确保创新法案”，3月10日参议院全票通过，4月14日众议院唱票通过（未投票表决，因为明显会以压倒多数通过），4月23日总统签署，法律生效。前后不到2个月。而且，法律的内容很简单，加上各种套话，总共才1000余字，重点说清在《药品法》中将哪些“活性成分”在字眼替换成“活性部位”。当然，前期的准备工作花时间是免不了的。此飞速精准修法，相当罕见，说明该项法律修订，广得人心。

作者：榆木疙瘩