生物制药公司Immunomedics6月9日宣布，FDA已授予实验性药物IMMU-132治疗胰腺癌的孤儿药地位。IMMU-132是一种抗体药物偶联物（antibody-drugconjugate，ADC），开发用于实体瘤的治疗。ADCs是一类将抗癌制剂偶联于抗体的药物，与传统的治疗药物相比，ADCs能杀死肿瘤细胞，同时副作用较少。

    根据近期公布于美国癌症协会胰腺癌特别会议上的数据，13例既往已接受1-5种疗法的胰腺癌患者，接受IMMU-132治疗后，疾病无进展生存期（PFS）达到了12.7周（范围4.3-21.4周），而该患者组在接受最后一次治疗后，预计的平均PFS仅为8周（范围4-36周）。

    这是FDA授予IMMU-132的第二个孤儿药地位。此前，FDA已授予IMMU-132治疗小细胞肺癌的孤儿药地位。在一项正在开展的I/II期临床试验中，IMMU-132在大肠癌、食管癌、三阴性乳腺癌、小细胞肺癌和非小细胞肺癌患者群体中取得了部分响应。

    关于IMMU-132：

    IMMU-132是一种由人源化单抗hRS7和抗癌药物SN-38偶联而成的抗体药物偶联物（ADC）。hRS7能够结合滋养层细胞表面抗原（TROP-2，又名上皮糖蛋白-1抗原，EGP-1）。TROP-2大量表达于多种人类肿瘤细胞表面，如乳腺癌、宫颈癌、结直肠癌、肾癌、肝癌、肺癌、胰腺癌、前列腺癌等，但在正常人体组织中的表达有限。hRS7结合TROP-2后，能够内化进入肿瘤细胞内部，使其成为一种合适的细胞毒性药物递送工具。

    SN-38是抗癌药伊立替康（irinotecan）的活性代谢产物。伊立替康是治疗转移性结直肠癌的标准疗法，但具有很大的肠胃道和血液毒性。通过将SN-38偶联至肿瘤靶向性抗体，递送SN-38至肿瘤，可能能够成倍增加药效，同时降低系统性毒性。临床前研究表明，与伊立替康相比，IMMU-132能够递送剂量高达120倍的SN-38至人类胰腺异种移植物中。在人类癌症的各种动物模型中，IMMU-132显著改善了生存率及肿瘤消退。