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诺奖得主创办的神经疾病CRISPR基因疗法公司,让渤健、赛诺菲、礼来争相合作
发布时间: 2023-05-19     来源: 新药前沿

5月17日,诺贝尔奖得主Jennifer Doudna创办的Scribe Therapeutics公司和礼来公司的子公司Prevail达成了一项战略合作,开发基于CRISPR的神经和神经肌肉适应症的基因疗法。

根据协议条款,Prevail将支付7500万美元的预付款和股权投资,并承诺提供超过15亿美元的开发和商业里程碑。Scribe公司还将有权获得额外的研究融资,以及未来净销售额的分层版税,最高可达低两位数。

Scribe这家基因编辑初创公司还可以选择加入并共同资助该交易下的一个合作项目,这将使它有权分享其利润。

该笔研究合作的核心是Scribe的X-编辑(XE)专利技术,该技术允许公司开发具有三个关键属性的体内疗法:可传递性、特异性和更大的编辑活性。据该公司称,反过来,这些治疗方法直接修改它们在体内的目标基因,以达到治疗效果,同时也限制了安全问题。

XE是利用Scribe的CRISPR by Design平台开发的,该平台利用和驾驭细菌免疫系统来产生一套基因组编辑技术。

Prevail公司的合作重点是神经学和神经肌肉的适应症。Scribe在其网站上列出了几个这样的适应症,包括亨廷顿氏病、脊髓肌肉萎缩症和帕金森氏病,作为其技术的潜在目标。该公司还在努力开发用于这些疾病的基因组工具,以及其他适应症,如镰状细胞病、青光眼和杜氏肌营养不良症。

Jennifer Doudna因与Emmanuelle Charpentier一起发现CRISPR/Cas9基因编辑而闻名,并双双获得2020年诺贝尔化学奖。

Scribe由Jennifer Doudna与Emmanuelle Charpentier一起开创了CRISPR/Cas9基因编辑系统,于2020年10月开发并推进基于CRISPR的新型疗法。

当时,这家初创公司还与渤健公司签署了一项1500万美元的交易,该交易有可能上升到4亿美元。2022年5月,合作伙伴加深了他们的关系,并将合作扩大到第二个疾病目标。

2022年9月,Scribe获得了另一个强大的合作伙伴,与赛诺菲签订了10亿美元的细胞治疗协议。该协议将利用Scribe的CRISPR技术来开发基于自然杀伤细胞的癌症药物。

2021年3月,Scribe完成了其1亿美元B轮融资,该公司将这些资金投入到其针对神经变性和其他有高度未满足需求的疾病的基因疗法管线,以及其基因编辑和传输技术的开发中。

此外,Scribe还得到了几个大的支持者和投资者的支持,包括Avoro Ventures、OrbiMed Advisors和Perceptive Advisors。

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