最近，美国FDA咨询委员会以微弱优势投票支持Sarepta Therapeutics和罗氏联合开发的基因疗法SRP-9001通过加速批准通道上市，治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者。该疗法通过将编码微抗肌萎缩蛋白的转基因递送到肌肉组织，弥补抗肌萎缩蛋白缺失，可能提高患者肌肉中微抗肌萎缩蛋白的表达水平。如若该疗法在月底迎来获批，这将是首款治疗DMD的基因疗法上市。

实际上，基因疗法作为一种前沿的治疗手段一直活跃在人们的视野，也吸引了全球范围内的投资。各个国家的创新药研发企业都积极争取融资支持，推动基因疗法的研发和商业化进程。

2023年基因疗法创新药领域融资情况

根据创鉴汇不完全统计，2023年基因疗法创新药领域共发生26起融资事件，总额约为9.26亿美元，3家公司单笔融资金额超亿美元。从融资轮次来看，超半数公司处在早期融资阶段，多分布在抗肿瘤、肌肉疾病、视网膜疾病和中枢神经系统疾病等治疗领域，这些公司需要大量资金去推动技术的进一步创新和商业应用。此外，也有不少如默沙东，武田、红杉中国等知名药企和投资机构看好这些公司的新兴技术，这些新锐有潜力满足当前未竟的医疗需求，为患者提供治疗方案。

值得关注的新锐介绍

Ray Therapeutics

Ray Therapeutics于5月16日宣布完成1亿美元的A轮融资，将推进光遗传学基因疗法在眼科治疗领域的研究和开发。这是一种使用基因疗法将光敏蛋白递送到视网膜细胞的治疗方式。进入眼睛的光可以刺激这些细胞产生发送至大脑的视觉信号，恢复受损视网膜细胞的视觉功能。Ray Therapeutics正在开发RTx-015，治疗视网膜色素变性，这是一种退行性视网膜疾病，具有重大未满足的医疗需求。

Ensoma

Ensoma是一家开发一次性体内疗法的基因组药物公司，其核心技术可递送大片段 DNA，通过将递送技术和全长DNA编辑工具相结合，精确地对造血系统的细胞进行改造，治疗包括癌症、自身免疫性疾病以及遗传性疾病等。该公司的病毒样颗粒（VLP）递送系统不含任何病毒基因，可将免疫反应降至最低，并具有巨大的有效载荷能力——可装载长达35 kb的DNA。这一技术平台可以通过一次性治疗，精准修改造血干细胞或免疫细胞，治疗多种单基因疾病。

瑞风生物

瑞风生物于宣布完成数亿元Pre-B轮融资，将加快推进地中海贫血药物的临床试验，持续推进后续基因编辑药物的研发及底层技术创新等。瑞风生物的先导产品RM-001是一种用于治疗β-地中海贫血的基因编辑药物，目前正在开展1期临床试验。此外，瑞风生物还开发了针对眼科、神经系统等领域的重大疾病和遗传病的基因编辑疗法，部分项目现已取得重要进展。

Complement Therapeutics

Complement Therapeutics专注于开发治疗补体介导性疾病的新型药物，4月17日完成7200万欧元的A轮融资，将推进核心管线CTx001的开发。CTx001是一种新型腺相关病毒（AAV）基因疗法，用于治疗因干性年龄相关性黄斑变性（AMD）引起黄斑地图样萎缩（GA）。除CTx001外，该公司还计划开发针对非眼科适应症的管线。

Ring Therapeutics

Ring Therapeutics是一家由Flagship Pioneering创立的公司，其病毒载体技术平台Anellogy利用指环病毒（anellovirus）的特性，创建了一条可重复给药的病毒载体管线，这些载体能靶向特定组织，并与人体免疫系统相容。通过其 Anellogy 平台， Ring 开发了指环病毒数据库，已经对人类样本中的 5,000 多种指环病毒进行了测序和鉴定。该公司于3月9日宣布完成8650万美元的C轮融资，将进一步开发其管线并推广其核心技术。

Chroma Medicine

Chroma Medicine于3月1日宣布完成了1.35亿美元的B轮融资，其核心表观遗传编辑平台可以在不切割DNA的情况下精准调节基因表达。传统的基因编辑通过修改DNA来调控基因表达，可能造成预想之外的基因组变化。Chroma的表观遗传编辑系统利用基因调控的先天机制，能够无缝沉默、激活和多次重组基因，而不改变潜在的DNA序列，在保持基因组完整性的同时提供精确、可编程的单剂量治疗。该疗法针对复杂疾病的多个通路，可治疗多种基因疾病。

贝斯生物

贝斯生物是一家碱基编辑及先导编辑生物技术公司，于1月16日宣布完成数千万美元的A1轮融资。据悉，该公司正在开发碱基编辑/先导编辑的人外周血单核细胞（PBMC）来源的通用现货型NK细胞疗法产品 （Super-NK），首款Super-NK产品已经进入研究者发起的临床研究（IIT）阶段，其他Super-NK产品分别有望针对实体肿瘤、血液肿瘤以及病毒感染疾病等领域不同的适应症。贝斯生物的体内碱基编辑产品采用该公司自主开发的递送系统递送“0脱靶”的碱基编辑器，有望实现高效的靶向编辑效率，解决脱靶效应问题。

Metagenomi

Metagenomi于1月5日宣布完成1亿美元的B轮融资，公司从大量宏基因组数据开始，使用基于人工智能的云计算，从大自然中发现天然核酸酶，再改造生成基因编辑疗法。其开发的基因编辑工具包括CRISPR基因编辑系统、超小型碱基编辑系统和CRISPR相关转座酶（CAST）系统，这一系统可将大段DNA精准插入基因组。Metagenomi的管线覆盖代谢疾病、血友病A、心血管疾病、中枢神经系统疾病等多个治疗领域。

写在最后

此外，还有许多新锐公司的技术突破不断扩大基因疗法的潜力，同样值得我们关注。尽管目前基因疗法开发还面临着诸如AAV载体的载荷限制等方面的挑战，但这些新技术如若得到进一步完善，相信将能够进一步解决基因疗法的递送等问题，为患者带来更多更好的治疗方案。