自2018年以来，共有11款RNA疗法获得FDA批准，这一数字甚至超过了此前获批RNA疗法的总和！这一领域的迅速崛起，得益于其与传统疗法相比的显著优势：只要知道目标靶点的基因序列，就能以较高的成功率快速开发出针对性的疗法。Flagship Pioneering执行合伙人，Laronde首席执行官John Mendlein博士在今年药明康德全球论坛时就曾指出，当下RNA领域有多家新锐公司，就如同当初生物药公司崛起后带来各种药物造福患者，RNA领域也将是如此。在今天这篇文章里，药明康德内容团队将回顾RNA疗法领域在2023年第一季度的融资状况，关注新兴公司的投资动态和研究方向。

根据药明康德内容部不完全统计，在RNA疗法领域，2023年有20家公司完成投融资活动。从1月到3月，投融资事件数目和投融资数额呈稳步增长趋势。

▲2023年1月~3月RNA领域投融资事件和数额统计（数据来源：即刻药数，药明康德内容团队制图，融资数额未透露的融资事件未计入融资数额统计）

获得融资的20家公司中有12家公司聚焦于开发RNAi，反义寡核苷酸（ASO）等寡核苷酸疗法。比如，QurAlis公司完成8800万美元B轮融资，进一步推动治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的ASO疗法的开发。该公司近日宣布，其潜在“first-in-class”疗法QRL-201在治疗ALS的1期临床试验中完成首位患者给药。QRL-201旨在恢复ALS患者体内的STATHMIN-2蛋白的（STMN2）表达。

此外，Switch Therapeutics宣布完成了5200万美元的A轮融资。该公司独有的条件性激活小干扰RNA平台（CASi）能够将RNAi疗法靶向递送到特定细胞中，并且增强RNA疗法的递送、摄取、效力和基因敲低的持久性。该公司将首先聚焦于治疗中枢神经系统疾病的研发项目。

这些公司中还包括了开辟创新寡核苷酸治疗模式的新锐公司，比如致力于开发tRNA疗法的hC Bioscience公司，使用双功能性寡核苷酸激活抗癌免疫反应的Duet BioTherapeutics公司，通过非编码RNA治疗肥胖和脂肪肝等代谢疾病的Resalis Therapeutics公司等等。

此外，6家公司致力于开发基于mRNA的疫苗或创新疗法。值得一提的是，这６家公司均来自中国。其中嘉晨西海公司在今年2月完成近亿美元融资，融资数额名列前茅。该公司的技术平台包括传统mRNA，以及自复制和环状RNA技术。在肿瘤治疗和传染病疫苗方向，该公司一年内已在中美两国共计获批开展4项临床试验。

此外，还有两家公司旨在开发平台型技术，用于开发和递送RNA疗法。其中，致力于利用人工智能（AI）技术驱动RNA三维结构解析的Atomic AI公司在今年完成3500万美元A轮融资。该公司的技术平台能高速准确地预测RNA中可以与配体结合的结构，赋能基于RNA以及靶向RNA的新药发现。

致力于开发选择性器官靶向（SORT）脂质纳米颗粒（LNP）递送平台的ReCode Therapeutics公司今年获得囊性纤维化基金会1500万美元的战略投资，加速开发创新mRNA疗法。该公司的递送技术可以将mRNA疗法递送到患者肺部，产生具有正常功能的蛋白。该公司首席执行官Shehnaaz Suliman博士将参加本月27日-28日药明康德举办的“BOLD：创新引领，勇赴未来”线上系列活动，分享在RNA疗法领域“乘风破浪”的经验。

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附录：4月15日~4月21日全球大健康领域融资事件