本期看点

[1] 美国FDA正努力通过营养干预手段对抗饮食相关慢性病的流行
[2] FDA确定了基于风险的临床试验监查指南的最终版本
[3] EMA优先药物计划引入新功能

美国FDA正努力通过营养干预手段对抗饮食相关慢性病的流行

营养是FDA的重点工作领域。尽管人们对政府发布的营养建议背后的科学原理有了更多的理解，但他们的膳食模式并不符合饮食指南。因此，与饮食相关的慢性疾病日益流行，包括心血管疾病、糖尿病和关节炎——这其中许多问题都与营养不良和肥胖有关。

去年发布的白宫饥饿、营养和健康国家战略凸显了FDA营养倡议的重要意义，比如在包装标签的正面更新“健康”的标准，以及推动减少食品供应中的钠和添加糖的摄入。近年来，为了帮助美国民众了解并做出更健康的食物选择，FDA在营养方面的工作取得了一些标志性成就，包括：

1. 完成20多年来营养成分标签的首次重大更新，更新设计和信息，包括添加糖的声明。向消费者提供标注有产品中添加糖信息的营养成分标签至关重要，因为添加糖的高热量饮食与心血管疾病风险增加有关。

2. 消除了从人造反式脂肪酸的摄入，反式脂肪酸会增加患心血管疾病的风险。

3.提供卡路里消耗的透明度。美国民众大约三分之一的卡路里是在家庭外场所摄入的。研究表明，菜单标签的修改可以使每份订单平均减少大约30-50卡路里摄入，这可以在一年内避免3-5磅的体重增加。

4. 最终确定短期内降低钠的指南，这是在整个食品供应中减少钠的迭代方法的关键性第一步。美式饮食——特别是由加工和预制食品，钠含量超高。将饮食中的钠减少到合理水平是降低高血压和心血管疾病风险的重要、可更改的风险因素。这一行动有望在未来几年内防止数十万人的过早死亡和疾病。

美国FDA确定了基于风险的临床试验监查指南的最终版本

4月12日，美国FDA发布了一份几乎完全重写的临床试验监查最终指南，内容涉及基于风险的临床试验监查。

美国FDA表示，它自己的“法规没有具体规定申办方如何对临床试验进行监查”，并在2013年指南的基础上，继续利用其问答指南（Q&A guidance），呼吁采用基于风险的方法（risk-based approach），该方法由申办方的“总体质量管理”体系和相关的研究计划提供信息。

在对八个监查问题中的第一个问题的最新答复中，FDA重申了对重新评估监查的必要性，并指出申办方“应在发现问题后，在整个调查过程中重新评估其风险评定和管理流程，并应在需要时修订监查计划（如有必要，还应修订试验方案设计），以继续保护受试者的权利、安全和福祉。”

这份最终版的文件现在明确地回答了一个问题：“赞助商是否应该仅监查在初始风险评估中确认为‘可能发生的重要风险’？”但最终指南也表示，赞助商还应‘鼓励制定基于风险的监测计划’，重点关注那些‘最有可能对研究质量产生不利影响的关键风险，包括：（1）临床研究受试者的权利、安全和福祉；以及（2）收集或分析关键临床数据，如安全性和疗效/有效性终点。”

EMA优先药物计划引入新功能

4月4日，欧洲药品管理局（EMA）宣布，其正在向优先药物（PRIME）计划引入一些新功能，以加强对那些处于医疗需求高度未竟领域药物开发的支持。PRIME计划使患者能够更早获得改变生活的药物。截至2022年底，共有26种受到PRIME支持的药物获得了欧盟（EU）批准的积极推荐。

为了优化对有前景药物的早期科学和监管支持，EMA将为每个PRIME开发项目建立一份发展蓝图以及产品开发跟踪系统。这两个工具将便于在整个药物开发过程中监测开发进度并确定需要进一步讨论的关键议题，从而促进监管机构与药物开发者之间的持续对话。

此次的“新功能”项目是一项自2023年3月开始、为期12个月的试点项目。如相关的PRIME开发项目在已获得全面初步建议后遇到具体问题，现在可以为这些项目提供快速的科学建议。这种灵活的科学建议设置将使得EMA在更短的时间内解决来自PRIME申请者的疑问。

最后一个新功能是提交准备会议，该会议将在向PRIME药物开发者提交上市许可申请前约一年举行。这些会议的目的是讨论药物开发状态，包括先前监管建议的实施情况以及拟支持上市许可申请的数据包。潜在申请者还将需要提供成熟的上市后证据生成计划（如适用）。

上述所有举措旨在促进并加速为上市许可申请的评估产生健全且相关的证据，这将使患者能够更早地获得可以带来真正改变的变革性治疗。

参考资料：
[1] FDA is Working to Combat the Epidemic of Diet-Related Chronic Disease through our Nutrition Efforts，Retrieved April 15, 2023, from https://www.fda.gov/news-events/fda-voices/fda-working-combat-epidemic-diet-related-chronic-disease-through-our-nutrition-efforts
[2] Four years later, FDA finalizes guidance on risk-based monitoring of clinical trials. Retrieved April 15, 2023, from https://endpts.com/four-years-later-fda-finalizes-guidance-on-risk-based-monitoring-of-clinical-trials/
[3] New features further strengthen Priority Medicines scheme (PRIME). Retrieved April 15, 2023, from https://www.ema.europa.eu/en/news/new-features-further-strengthen-priority-medicines-scheme-prime