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翰森合作伙伴,小核酸龙头Silence营收大增41%
发布时间: 2023-04-03     来源: 细胞基因治疗前沿

Silence Therapeutics是一家专注于开发小干扰核酸(siRNA)疗法的生物技术公司,成立于于1994年,总部位于英国。目前市值为2.292亿美元。

近日,Silence发布2022业绩报告:2022年营收1750万英镑,同比增长41%;2022年研发支出为3561万英镑,同比增长16%。 净亏损4859万英镑。

目前,Silence正在利用mRNAi GOLD™技术平台,开发治疗遗传病的创新siRNAs疗法,其全资管线目前专注于三个高度未满足临床需求的治疗领域:血液病、心血管疾病和罕见病。

新型降脂药物SLN360是一种小干扰RNA疗法,旨在通过靶向降解LPA基因转录的mRNA来降低Lp(a)的产生(即基因“沉默”疗法)。APOLLO研究结果指出接受300 mg和600 mg SLN360的受试者Lp(a)水平分别降低96%和98%。2023年2月,在APOLLO一期研究中,Silence为Lp(a)水平≥150 nmol/L且ASCVD稳定的最后一名受试者进行Zerlasiran 给药,有望在2023年第四季度报告顶线数据。

2023 年3月,Silence完成了SLN124 一期研究在地中海贫血患者中的多剂量部分给药,有望在 2023 年第四季度报告顶线数据。

Silence 总裁兼首席执行官Craig Tooman 表示:“凭借 2022 年的强劲收官和 2023 年的良好开端,Silence 已做好充分准备迎接新的一年。同时,新的一年我们将不断推进研发管线 Zerlasiran (SLN360) 和 SLN124 ,并扩展其它研发管线。”

瀚森与Silence达成超13.16 亿美元合作

2021年10月15日,翰森制药与 Silence Therapeutics 达成独家合作协议,利用 Silence 的独家 mRNAi GOLD™ 平台合作开发针对 3 个靶点的 siRNA,获得前 2 个靶点药物 1 期临床完成后在中国的独家选择权,和第 3 个靶点 IND 申报时的全国权利许可独家选择权。翰森将支付 1600 万美元的预付款 + 高达 13 亿美元的开发、监管和商业里程碑付款,并向 Silence 支付产品净销售额百分之十到十五区间的特许权使用费。

除此以外,Silence 还与阿斯利康、武田、Mallinckrodt 等多家企业有过研发合作。

最新进展

2019 年 7 月,Silence 与 Mallinckrodt 达成合作协议,共同开发和商业化三款 siRNA 药物,用于抑制补体级联反应,从而治疗补体系统相关的免疫疾病。2023年3月28日,Silence重新获得其中两款 siRNA 药物的全球独家权利。根据协议条款,Silence 此次不需要支付任何预付款,如果项目推进,Mallinckrodt 有资格获得里程碑费用和特许权使用费。

参考资料:
https://silence-therapeutics.com/investors/press-releases/press-releases-details/2023/Silence-Therapeutics-to-Buyback-siRNA-Complement-Assets/default.aspx

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